出國看病：Belumosudil 的長期療效及部分安全性問題
發布日期：2024-04-30在第50屆EMBT年會上提交的2期ROCKstar試驗（NCT03640481）的3年隨訪結果顯示，Belumosudil（瑞祖洛克）在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者中引起了持續的反應，并且沒有產生新的安全信號。
中位隨訪時間為30個月，數據截止日期為2022年9月1日，在接受每日一次200mg belumosudil（n = 77）和每日兩次belumosudil（n = 75）的患者人群中，3年總緩解率（ORRs）為74%（95% CI，63%-83%；p《0.0001）和76%（95%可信區間為65%-85%；p《。0001）。“反應率保持非常穩定，沒有因增加20名額外患者而發生明顯變化，”馬薩諸塞州波士頓Dana-Farber癌癥研究所的首席研究作者科里·s·卡特勒博士說。
ROCKstar此前在中位隨訪14個月后于2021年報告的結果顯示，每日一次和每日兩次接受該藥物的患者的orr分別為74%（95% CI，62%-84%）和77%（95% CI，65%-87%）。在最初的數據報告中，belumosudil耐受性良好，觀察到的不良反應（AE）與接受免疫抑制治療（如皮質類固醇）的cGVHD患者的預期一致。
2021年，根據ROCKstar的初步結果，口服選擇性ROCK-2抑制劑belumosudil獲得FDA的完全批準，用于治療既往接受過異基因造血細胞移植的cGVHD患者。這項開放標簽、多中心ROCKstar試驗隨機分配了132名年齡至少為12歲的持續性cGVHD患者，這些患者之前接受了2-5行全身治療，并被指定接受額外的全身治療，即每天一次200 mg的belumosudil（n = 77）或每天兩次200 mg的belumosudil（n = 75）。患者接受28天周期的連續治療，直到出現臨床顯著的cGVHD進展或不可接受的毒性。
根據先前的伊布魯替尼（Imbruvica）暴露（是與否）和嚴重的cGVHD狀態（是與否）對患者進行分層。ORR作為主要終點，關鍵次要終點包括緩解持續時間（DOR）、Lee癥狀量表（LSS）匯總評分的變化、下一次治療的時間（TTNT）、緩解時間、皮質類固醇或鈣調磷酸酶抑制劑劑量的變化、無失敗生存期（FFS）和總生存期。
