Olutasidenib 在有/無阿扎胞苷情況下引起持久緩解

根據(jù)在第28屆國際惡性血液病大會上發(fā)表的1/2期試驗(yàn)(NCT02719574)的分析，在不同治療背景的中度至高度風(fēng)險IDH1突變骨髓增生異常綜合征(MDS)患者中，采用olutasidenib(rezlidia)作為單一療法或與阿扎胞苷(Vidaza)聯(lián)合治療均可產(chǎn)生較高且持久的反應(yīng)，并顯示出可控制的安全性。

匯總的1期和2期數(shù)據(jù)顯示，27%接受單一療法或聯(lián)合療法治療的患者(n = 22)實(shí)現(xiàn)了完全緩解(CR ), 32%實(shí)現(xiàn)了骨髓CR，即總緩解率(ORR)為59%。18%的患者病情穩(wěn)定，5%的患者病情惡化。首次緩解的中位時間(TTR)為2.0個月(范圍為1.0-13.0)，未達(dá)到緩解的中位持續(xù)時間(DOR)為(NR)(范圍為0-NR，30.1個月以上)。

對單藥治療組(n = 6)和聯(lián)合治療組(n = 16)療效的進(jìn)一步評估顯示，or分別為33%和69%。在單藥治療組，CR率為17%，骨髓CR率為17%；17%的患者實(shí)現(xiàn)了SD，17%的患者經(jīng)歷了疾病進(jìn)展(PD)。在聯(lián)合組中，31%的患者獲得CR，38%的患者骨髓CR；19%有SD，沒有患者經(jīng)歷PD。單藥治療組的中位TTR為4.7個月(范圍1.0-8.3)，而聯(lián)合治療組為2.0個月(范圍1.0-13.0)。危險度中位數(shù)為NR。

接受150 mg每日兩次(n = 3)的批準(zhǔn)劑量水平的單一療法的患者的緩解率為66%；然而，在接受較低劑量水平的olutasidenib單藥治療的3名患者中，沒有一名對治療有反應(yīng)。在首次接受治療的患者中，ORR為86%,而在復(fù)發(fā)/難治患者中為47%。

在基線時依賴紅細(xì)胞(RBC)輸血的患者(n = 13)中，62%的患者獲得了56天的輸血獨(dú)立性(TI ), 63%的血小板依賴患者(n = 8)獲得了56天的TI。“這些令人鼓舞的結(jié)果表明，olutasidenib在id h1-突變MDS患者中具有臨床意義的活性，”首席研究作者，Rigel Pharmaceuticals，Inc .的Amber Thomassen，APRN及其同事在一份數(shù)據(jù)海報中寫道。