美國看病：MRD 是加速批準多發性骨髓瘤的公認終點

美國食品和藥物管理局腫瘤藥物咨詢委員會，以12比0的投票結果支持將微小殘留病（MRD）作為加速批準多發性骨髓瘤患者新療法的終點。

“美國食品和藥物管理局表示，MRD確實達不到真正的代孕標準，但這是一個很高的標準，這不是今天的問題。我們的臨床專家和FDA都同意MRD確實符合加速批準的標準，這就是我投贊成票的原因。也就是說，我們需要小心一旦食品和藥物管理局的指導...美國國家癌癥研究所高級臨床醫師拉維·a·馬丹博士說:“如果MRD可以接受加速批準，它將改變臨床前建模、臨床開發和早期臨床試驗的激勵結構，因此要求FDA保持警惕。”

“我們稍微討論了一下這可能會導致把嬰兒和洗澡水一起倒掉，因為財務激勵可能會迫使行業達到最大殘留限量標準或決定不再繼續。另一方面，這可能引發其他擔憂，即達到MRD可能不會轉化為長期臨床療效。因此，FDA需要一如既往地密切關注安全性、無進展生存期（PFS）和其他相關問題，如生存期，”馬丹補充道。

會議期間，美國食品藥品監督管理局、邁阿密大學西爾維斯特綜合癌癥中心和i2TEAMM的代表展示了3組獨立數據集，這些數據集來自基于多項臨床試驗患者水平數據的薈萃分析。

邁阿密大學首次提出了個體水平的結果，表明在新診斷的多發性骨髓瘤人群中，12個月MRD陰性與PFS之間存在高度相關性（n = 4907copula全球OR，4.72；95%可信區間為3.53-5.90。在不適合移植（n = 3221）和適合移植（n = 1686）的人群中也發現了相關性（copula全球OR，6.15；95%可信區間為4.27-8.03；和copula全球OR，2.45；95%置信區間分別為1.40-3.51）。還評估了12個月MRD陰性和總生存期（OS）之間的關系。