Pelabresib 數據強調：骨髓纖維化試驗需要新的終點
發布日期：2024-07-29根據Aaron Gerds博士的說法，盡管在評估骨髓纖維化患者治療方法的臨床試驗中，脾臟體積減少35 %( SVR 35)和總癥狀評分減少50 %( ts s50)已被確定為關鍵終點，但在未來的研究中，將總生存期(OS)和無進展生存期(PFS)等終點作為關鍵目標進行整合有助于指導藥物開發和測量治療的任何疾病緩解特性。
“[3期] MANIFEST-2 [NCT04603495]和TRANSFORM-1 [NCT04472598]試驗的[發現]為該領域敲響了警鐘，我們需要超越SVR35和ts s50[作為骨髓纖維化的臨床試驗終點]。我們有能讓病人癥狀好轉的藥物；然而，我們需要的是真正以有意義的方式改變病程的藥物，”Gerds解釋說。
在2024年ASCO年會上提交的MANIFEST-2的更新數據顯示，接受前線pelabresib (CPI-0610)加ruxolitinib(jaka fi；n = 214)在第24周時的SVR35發生率為65.9%，相比之下，給予ruxolitinib加安慰劑的患者(n = 216)的SVR 35發生率為35.2%。值得注意的是，最新數據顯示，在任何時候經歷SVR35的患者中，實驗組有13.4%的患者失去了該反應，相比之下，安慰劑組有27.8%的患者失去了該反應。
此外，在第24周時，pelabresib加ruxolitinib的TSS50率為52.3%，而安慰劑加ruxolitinib的TSS 50率為46.3%，轉化為無統計學意義的數值改善(差異，6.0%；95%置信區間為-3.5%至15.5%；名義P = .216)。值得注意的是，與安慰劑組的18.5%的患者相比，pelabresib組的40.2%的患者在第24周經歷了SVR35和TSS50。
在接受OncLive采訪時，俄亥俄州克利夫蘭診所Taussig癌癥研究所的醫學、血液學和醫學腫瘤學助理教授Gerds詳細介紹了2023年ASH年會上提交的MANIFEST-2的先前數據；擴展了2024年ASCO年會上提交的更新數據；并強調在評估骨髓纖維化患者治療的臨床試驗中，需要超越目前的終點。
