FDA 完成安那霉素加阿糖胞苷治療白血病的 2 期會(huì)議

Moleculin Biotech已經(jīng)完成了與美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)的第二階段末期會(huì)議，會(huì)議內(nèi)容是關(guān)于安那霉素(MB-106)聯(lián)合阿糖胞苷治療急性髓性白血病(AML)患者的研究。期間，該公司和FDA討論了1b/2期試驗(yàn)(NCT05319587)的結(jié)果，該試驗(yàn)正在評(píng)估新診斷或復(fù)發(fā)/難治性AML患者的聯(lián)合用藥。

Moleculin Biotech董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官Walter Klemp在一份新聞稿中表示:“Moleculin團(tuán)隊(duì)與我們的監(jiān)管顧問(wèn)和主要意見(jiàn)領(lǐng)袖一起，與FDA討論了[安那霉素]的安全性和療效臨床研究結(jié)果，并提出了我們AML臨床開(kāi)發(fā)計(jì)劃的下一步措施。”“我們感謝美國(guó)食品和藥物管理局，我們認(rèn)為這是一次非常富有成效的會(huì)議，并期待在8月底之前報(bào)告其結(jié)果。”

2024年EHA大會(huì)上提交的1b/2期試驗(yàn)結(jié)果顯示，意向性治療(ITT)人群中可評(píng)估療效的患者(n = 20)經(jīng)歷了45%的綜合完全緩解(CRc)率，包括40%的CR率和5%的不完全計(jì)數(shù)恢復(fù)(CRi)率。值得注意的是，ITT人群中的患者早在第一線就接受了安那霉素加阿糖胞苷治療，晚至第七線。在實(shí)現(xiàn)CRc的9名患者中，緩解的中位持續(xù)時(shí)間約為7個(gè)月，并且隨著額外的隨訪而增加。

另外兩名患者被納入研究并接受治療；然而，它們的療效結(jié)果有待觀察。二線治療中接受安那霉素加阿糖胞苷治療的患者(n = 10)的CRc率為60%，其中CR率為50%。在一線或二線治療的患者中(n = 13)，CRc和CR率分別為62%和54%。

正在進(jìn)行的、多中心、開(kāi)放標(biāo)簽的1b/2期研究招募了至少18歲且根據(jù)世界衛(wèi)生組織分類(lèi)病理確診為AML的患者。允許患者在之前的治療中是首次使用，或者在誘導(dǎo)治療后患有復(fù)發(fā)/難治性疾病。在研究的劑量擴(kuò)大部分，不允許患者接受2次以上的既往治療。其他關(guān)鍵納入標(biāo)準(zhǔn)包括充分的實(shí)驗(yàn)室結(jié)果和0到2的ECOG表現(xiàn)狀態(tài)。在第一次研究治療的2周內(nèi)不允許進(jìn)行化療、放療或大手術(shù)，并且在招募的4周內(nèi)不允許進(jìn)行任何研究治療。

關(guān)鍵排除標(biāo)準(zhǔn)包括急性早幼粒細(xì)胞白血病；既往縱隔放療；中樞神經(jīng)系統(tǒng)受累；左心室射血分?jǐn)?shù)低于50%、瓣膜性心臟病或嚴(yán)重高血壓；以及登記時(shí)粘膜炎/口腔炎的任何證據(jù)或既往治療中3級(jí)或更高級(jí)粘膜炎的病史。