EMA 授予 Rivoceranib 在一線不可切除孤兒藥稱(chēng)號(hào)

歐洲藥品管理局(EMA)已批準(zhǔn)將rivoceranib和camrelizumab的組合指定為孤兒藥，作為不可切除肝細(xì)胞癌患者的潛在一線治療藥物(HCC)。

“EMA的這一重要指定強(qiáng)調(diào)了對(duì)新肝癌療法的持續(xù)未滿足的需求。Elevar Therapeutics臨床和醫(yī)療事務(wù)高級(jí)副總裁Chris Galloway博士在新聞發(fā)布會(huì)上表示:“孤兒指定進(jìn)一步支持Elevar的使命，為歐盟(EU)確診為HCC的患者帶來(lái)一種新的一線系統(tǒng)治療方案，該疾病是歐盟和全球癌癥死亡的主要原因。”

Elevar Therapeutics之前曾向FDA申請(qǐng)批準(zhǔn)rivoceranib加camrelizumab用于不可切除HCC患者的一線治療；然而，2024年5月，F(xiàn)DA發(fā)布了一份完整的回應(yīng)函，列舉了生產(chǎn)camrelizumab的恒瑞制藥工廠在良好生產(chǎn)規(guī)范方面的缺陷。該公司計(jì)劃向FDA重新提交一份新藥申請(qǐng)。

該組合在3期CARES-310試驗(yàn)(NCT03764293)中進(jìn)行了評(píng)估，在2024年ASCO年會(huì)上提交的該研究最終總生存期(OS)分析的最新結(jié)果顯示，接受rivoceranib加camrelizumab治療的患者(n = 272)的中位OS為23.8個(gè)月(95% CI，20.6-27.2)，而接受索拉非尼治療的患者的中位OS為15.2個(gè)月(95% CI，13.2-18.5)HR，0.64；95% CI，0.52-0.79；單面P < .0001)。與索拉非尼組的3.7個(gè)月(95% CI，3.1-3.7)相比，聯(lián)合用藥組的中位無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)為5.6個(gè)月(95% CI，5.5-7.4)；95% CI，0.44-0.67；單面P < .0001)。

這項(xiàng)國(guó)際性、隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽研究招募了未接受過(guò)系統(tǒng)性治療的不可切除或轉(zhuǎn)移性HCC患者。要求患者患有巴塞羅那臨床肝癌B或C期疾病和Child-Pugh A評(píng)分。還要求根據(jù)RECIST 1.1標(biāo)準(zhǔn)至少有1處可測(cè)量的病變，且EGOG表現(xiàn)狀態(tài)為0或1。

患者以1:1的比例被隨機(jī)分配接受250 mg口服rivoceranib(每天一次)和200 mg靜脈注射camrelizumab(每2周一次);或每天兩次口服400毫克索拉非尼。治療持續(xù)到喪失臨床療效或出現(xiàn)不可耐受的毒性。PFS和OS作為試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。總體緩解率(ORR)是一個(gè)關(guān)鍵的次要終點(diǎn)。