Asciminib 因新診斷 Ph+ CP-CML 接受 FDA 優先評估

FDA已批準優先審查asciminib (Scemblix)對新診斷的費城染色體(Ph)陽性慢性髓細胞白血病(CML)慢性期(CP-CML)患者的治療。監管機構的決定得到了3期ASC4FIRST研究(NCT04971226)結果的支持，在該研究中，與標準護理(SOC) TKIs尼羅替尼(Tasigna)、伊馬替尼(格列衛)、博舒替尼(Bosulif)和達沙替尼(Sprycel)相比，Ph陽性CP-CML患者使用asciminib的主要分子反應(MMR)率更高。Asciminib是首個證明其療效優于SOC TKIs且安全性和耐受性良好的CML治療方法。

在2024年ASCO年會上提交的數據顯示，在2023年11月28日的數據截止點，接受asciminib治療的患者(n = 201)的48周MMR率為67.7%，而接受研究者選擇的TKI治療的患者(n = 204)的49.0%，相當于18.9%的差異(95% CI，9.6%-28.2%；P < .001)。值得注意的是，在研究組(n = 101)和比較組(n = 102)的伊馬替尼層中，48周的MMR率分別為69.3%和40.2%，差異為29.6% (95% CI，16.9%-42.2%；P < .001)。

這項試驗的發現也在2024年EHA大會上提出，并發表在《新英格蘭醫學雜志》上。Gillespie在一份新聞稿中表示:“我們歡迎FDA決定授予asciminib對新診斷的CML患者的優先審查和突破性治療指定，這強調了對額外有效、安全和可耐受的治療選擇的巨大需求。”“ASC4FIRST數據表明，asciminib如果獲得批準，有可能通過提供高效治療以及良好的安全性和耐受性來填補CML的關鍵缺口。”

2024年5月，asciminib被FDA授予突破性療法稱號，用于治療新診斷的Ph陽性慢性粒細胞白血病成年患者。該藥物目前正在接受監管機構實時腫瘤學審查計劃的評估。