Erdafitinib 獲歐盟對不可切除轉移性尿路上皮癌的批準
發布日期:2024-09-10歐洲委員會(EC)已批準erdafitinib (Balversa)單藥療法用于治療患有不可切除或轉移性尿路上皮癌的成年患者,這些患者具有易感FGFR3基因改變,且之前已接受過至少1次含有PD-1或PD-L1抑制劑的治療。該批準基于3期THOR研究(NCT03390504)的隊列1數據,該數據顯示erdafitinib與化療相比降低了36%的死亡風險(HR,0.64;95% CI,0.44-0.93;P = .0050)。接受erdafitinib治療的患者(n = 136)的中位總生存期(OS)為12.1個月,而接受化療的患者(n = 130)的中位總生存期為7.8個月。
此外,接受erdafitinib治療的患者中位無進展生存期(PFS)為5.6個月,而接受化療的患者中位無進展生存期為2.7個月(HR,0.58;95% CI,0.41-0.82;P = .0002)。Erdafitinib的確認總緩解率(ORR)為35.3%,而化療為8.5%。
“膀胱癌是歐洲最常見的癌癥之一,對于不可切除或轉移性尿路上皮癌患者的創新治療方案的需求仍然很高,”巴黎Villejuif的Gustave Roussy研究所和巴黎薩克萊大學的約翰·洛里奧博士在一份新聞稿中說?!癊rdafitinib是一種新的靶向治療,已被證明可以顯著改善FGFR3改變患者的OS和PFS,這些患者迄今為止的可用選擇有限?!?/p>
泛FGFR TKI于2024年1月獲得FDA的完全批準,用于治療患有局部晚期或轉移性尿路上皮癌的成人患者,這些患者具有易感FGFR3基因改變,其疾病在至少1次系統治療之前或之后已經發展。2該監管決定也基于THOR隊列1的數據。
這項隨機、開放標簽研究評估了erdafitinib的療效和安全性,并招募了患有不可切除或轉移性尿路上皮癌的患者,這些患者含有選定的FGFR基因改變。要求患者在1或2次既往治療后出現疾病進展。在隊列1中,既往接受過PD-1或PD-L1抑制劑治療的符合條件的患者被隨機1:1分配接受erdafitinib或研究者選擇的包含多西他賽或長春氟寧的化療。在隊列2中,先前未接受檢查點抑制劑治療的患者被隨機分配接受erdafitinib或pembrolizumab (Keytruda)治療。治療持續到疾病進展、不可耐受的毒性、同意書撤銷或研究者決定停止治療。
值得注意的是,在中期療效分析后,根據獨立數據安全監測委員會的建議,允許接受化療的患者接受erdafitinib作為交叉治療。研究的主要終點是OS。次要終點包括PFS、ORR、緩解持續時間、患者報告的結果、安全性和藥代動力學。