數(shù)據(jù)顯示：尤文肉瘤中 Elraglusib 組合完全有效

根據(jù)1/2期試驗(NCT04239092)的結(jié)果，Elraglusib (9-ING-41)加化療在患有復(fù)發(fā)/難治性尤文肉瘤和尤文相關(guān)肉瘤的兒童患者中產(chǎn)生了抗腫瘤活性的初步信號。

在接受依拉昔布加環(huán)磷酰胺和拓撲替康治療的復(fù)發(fā)性/難治性尤文肉瘤患者中(n = 6)，2例有持續(xù)完全緩解(CRs ),總生存期(OS)分別為933天和284天；2例疾病穩(wěn)定，OS持續(xù)時間分別為177天和272天；和2名患者在他們的腫瘤反應(yīng)被評估之前退出了試驗。1名患有促結(jié)締組織增生性小圓細胞腫瘤的患者入選該研究，獲得了部分緩解，腫瘤大小減少了52%；然而，該患者退出了試驗，目前正在進行生存隨訪，OS持續(xù)時間為329天。一名有CIC重排的患者也入選，但在腫瘤反應(yīng)評估前退出了試驗。

“尤因肉瘤是一種高轉(zhuǎn)移性肉瘤，是兒童和青少年中第二常見的原發(fā)性惡性腫瘤。目前還沒有針對復(fù)發(fā)/難治性尤文肉瘤的標準化二線治療，這些患者的預(yù)后仍然很差。安訊總裁兼首席執(zhí)行官丹尼爾·施密特(Daniel Schmitt)在一份新聞稿中表示:“我們迫切需要新的治療策略，將新的靶向治療與新的作用機制和現(xiàn)有的療效有限的化療方案結(jié)合起來。“Elraglusib是治療難治性尤文肉瘤人群的少數(shù)新型靶向藥物之一，并繼續(xù)顯示出作為一種可行的治療選擇的前景。早期臨床數(shù)據(jù)表明，在多個臨床前難治性癌癥模型中觀察到的增強的化療抗腫瘤活性正在很好地轉(zhuǎn)化為臨床反應(yīng)。”

正在進行的開放標簽、多中心1/2期試驗正在調(diào)查年齡小于22歲的復(fù)發(fā)性/難治性惡性腫瘤(包括尤文肉瘤和尤文肉瘤相關(guān)的兒童小圓細胞肉瘤)兒童患者接受依拉昔布聯(lián)合環(huán)磷酰胺和拓撲替康治療的安全性和療效。

患者需要患有可測量或可評估的疾病，且目前的疾病狀態(tài)沒有已知的治愈或延長生存期的治療，且生活質(zhì)量可接受。符合條件的患者必須具有至少50%的Karnofsky表現(xiàn)水平(對于16歲以上的患者)或至少50%的Lansky表現(xiàn)水平(對于16歲以下的患者)。患有中樞神經(jīng)系統(tǒng)腫瘤的患者的神經(jīng)功能缺損必須在研究招募前至少7天相對穩(wěn)定，并且正在接受類固醇治療的患者必須在招募前至少7天接受穩(wěn)定或遞減的類固醇劑量治療。患者必須接受過至少一種用于治療其惡性腫瘤的一線治療方案，并且已經(jīng)從該治療的急性臨床顯著毒性反應(yīng)中完全康復(fù)。

所有患者均接受21天周期的治療，在第1天至第5天接受每周兩次初始劑量為9.3 mg/kg的依拉昔布加400 mg/m2的環(huán)磷酰胺，在第1天至第5天接受1.2 mg/m2的拓撲替康。該試驗計劃招募12名尤文肉瘤患者，為該病患者的聯(lián)合用藥2期評估提供額外支持。