美國看病：Vimseltinib 對罕見的腱鞘巨細胞瘤有效
發布日期：2024-10-19根據R. Lor Randall(醫學博士，FACS)的研究，vimseltinib治療腱鞘巨細胞瘤患者(TGCT)的療效和安全性數據令人鼓舞，同時也顯示生活質量的改善(QOL)。
“這是一項隨機、安慰劑對照試驗的非常令人鼓舞的初步結果，該試驗旨在觀察vimseltinib在良性但局部侵襲性疾病中的作用，醫學腫瘤學家將參與治療。蘭德爾在接受OncLive采訪時說:“該公司正在將[該代理]提交給美國食品和藥物管理局審批。
2024年8月，FDA批準優先審查口服開關控制TKI維姆塞替尼治療TGCT患者的新藥申請。該決定的目標行動日期為2025年2月17日。1來自pivotal期運動試驗(NCT05059262)的數據顯示，接受vimseltinib治療的患者(n = 83)的客觀緩解率(ORR)為40%，而接受安慰劑治療的患者(n = 40差額，40%；95% CI，29%-51%；P < .0001)。
在采訪中，Randall強調了MOTION的關鍵發現。在同時進行的采訪中，他詳細介紹了他如何治療TGCT患者，以及vimseltinib加入pexidartinib的潛力。Randall是整形外科的David Linn捐贈主席，整形外科系的主席，也是位于加州薩克拉門托的加州大學戴維斯綜合癌癥中心的教授。
MOTION是一項雙盲、隨機、安慰劑對照試驗。它是國際性的，有35個站點。[設計]是一個為期24周的藥物與安慰劑的2:1隨機化，隨后是一個開放標簽期。[然而]，[數據的]發表僅僅是在試驗的第一個24周[期]進行的。[關于vimseltinib與安慰劑的數據]，顯示了主要和次要終點的真正改善。主要終點是基于RECIST 1.1標準的ORR，但次要終點對QOL同樣重要。
