美國看病：Vimseltinib 對罕見的腱鞘巨細(xì)胞瘤有效

根據(jù)R. Lor Randall(醫(yī)學(xué)博士，F(xiàn)ACS)的研究，vimseltinib治療腱鞘巨細(xì)胞瘤患者(TGCT)的療效和安全性數(shù)據(jù)令人鼓舞，同時也顯示生活質(zhì)量的改善(QOL)。

“這是一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對照試驗(yàn)的非常令人鼓舞的初步結(jié)果，該試驗(yàn)旨在觀察vimseltinib在良性但局部侵襲性疾病中的作用，醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)家將參與治療。蘭德爾在接受OncLive采訪時說:“該公司正在將[該代理]提交給美國食品和藥物管理局審批。

2024年8月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)優(yōu)先審查口服開關(guān)控制TKI維姆塞替尼治療TGCT患者的新藥申請。該決定的目標(biāo)行動日期為2025年2月17日。1來自pivotal期運(yùn)動試驗(yàn)(NCT05059262)的數(shù)據(jù)顯示，接受vimseltinib治療的患者(n = 83)的客觀緩解率(ORR)為40%，而接受安慰劑治療的患者(n = 40差額，40%；95% CI，29%-51%；P < .0001)。

在采訪中，Randall強(qiáng)調(diào)了MOTION的關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)。在同時進(jìn)行的采訪中，他詳細(xì)介紹了他如何治療TGCT患者，以及vimseltinib加入pexidartinib的潛力。Randall是整形外科的David Linn捐贈主席，整形外科系的主席，也是位于加州薩克拉門托的加州大學(xué)戴維斯綜合癌癥中心的教授。

MOTION是一項(xiàng)雙盲、隨機(jī)、安慰劑對照試驗(yàn)。它是國際性的，有35個站點(diǎn)。[設(shè)計(jì)]是一個為期24周的藥物與安慰劑的2:1隨機(jī)化，隨后是一個開放標(biāo)簽期。[然而]，[數(shù)據(jù)的]發(fā)表僅僅是在試驗(yàn)的第一個24周[期]進(jìn)行的。[關(guān)于vimseltinib與安慰劑的數(shù)據(jù)]，顯示了主要和次要終點(diǎn)的真正改善。主要終點(diǎn)是基于RECIST 1.1標(biāo)準(zhǔn)的ORR，但次要終點(diǎn)對QOL同樣重要。