FDA 授予 ABD-147 神經(jīng)內(nèi)分泌癌孤兒藥的稱號

根據(jù)藥物開發(fā)商Abdera Therapeutics，Inc .的聲明，F(xiàn)DA已批準ABD-147作為孤兒藥，用于神經(jīng)內(nèi)分泌癌患者的潛在治療選擇。ABD-147是下一代放射性藥物，旨在將α-放射性同位素錒-225輸送至表達DLL3的實體腫瘤。

DLL3是一種位于Notch途徑中的蛋白質(zhì)，它被上調(diào)并存在于癌細胞表面，但很少在非惡性細胞或組織表面表達；它在肺中神經(jīng)內(nèi)分泌與上皮細胞分化的發(fā)育和調(diào)節(jié)中起關(guān)鍵作用，使其成為一個強靶點。

“神經(jīng)內(nèi)分泌癌，包括小細胞肺癌[SCLC]和大細胞神經(jīng)內(nèi)分泌癌，具有侵襲性，難以用當前的全身療法有效治療，”Abdera Therapeutics首席醫(yī)療官Philippe Bishop博士在新聞發(fā)布會上說。“通過向表達具有定制工程藥物代謝動力學[PK]特性的DLL3的神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤輸送有效的放射性同位素，我們相信ABD-147有可能成為侵襲性神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的最佳DLL3靶向治療藥物。”

像ABD-147這樣的靶向放射療法由以下成分組成:癌細胞靶向分子、結(jié)合放射性同位素的螯合劑和將分子與放射性同位素連接的接頭。該藥物是使用該公司的Radio Optimized Vector Engineering(ROVEr)平臺開發(fā)的。通過這種方法，放射性藥物產(chǎn)品被定制化設計，以實現(xiàn)腫瘤攝取和滲透的平衡，而不會出現(xiàn)快速腎臟排泄和高腎臟攝取。該平臺允許優(yōu)化放射性同位素的輸送和治療指數(shù)，放射性同位素可以釋放強大的α或β粒子，這些粒子將消除癌細胞并保護健康細胞。