Selinexor 治療多發(fā)性骨髓瘤在韓國(guó)獲得批準(zhǔn)！

韓國(guó)食品和藥品安全部已批準(zhǔn)selinexor (Xpovio)與硼替佐米(Velcade)和地塞米松(SVd)聯(lián)合使用的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)(sBLA ),用于治療之前接受過(guò)至少1個(gè)療程治療的多發(fā)性骨髓瘤成年患者。該公告是在韓國(guó)獲得兩項(xiàng)批準(zhǔn)后發(fā)布的，將selinexor與地塞米松聯(lián)合用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的成年患者，以及作為單藥用于治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤的成年患者。

2024年7月24日，selinexor被添加到韓國(guó)的報(bào)銷藥物清單中，成為第一個(gè)獲得該國(guó)公共保險(xiǎn)覆蓋批準(zhǔn)的XPO1抑制劑。在澳大利亞和新加坡，該代理還被包括在國(guó)家健康保險(xiǎn)或報(bào)銷計(jì)劃中。2020年12月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)SVd用于治療多發(fā)性骨髓瘤患者，這些患者之前至少接受過(guò)一次治療。該批準(zhǔn)基于3期波士頓試驗(yàn)(NCT03110562)的數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)將該方案與單獨(dú)使用硼替佐米和地塞米松(Vd)的患者進(jìn)行了比較，這些患者之前接受了至少1次但不超過(guò)3次治療。

在獲得批準(zhǔn)時(shí)，該研究顯示了無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)主要終點(diǎn)的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著改善，顯示研究方案的估計(jì)PFS為13.9個(gè)月(95% CI，11.7-不可估計(jì))，而單獨(dú)使用Vd的估計(jì)PFS為9.5個(gè)月(95% CI，7.6-10.8)(HR，0.70；95% CI，0.53-0.93；單邊P = .0075)。

此外，室上性心動(dòng)過(guò)速和血管性癡呆的總體緩解率分別為76.4% (95%可信區(qū)間為69.8%-82.2%)和62.3% (95%可信區(qū)間為55.3%-68.9%)(單側(cè)P = 0.0012)。3中位隨訪時(shí)間為17.4個(gè)月，室上性心動(dòng)過(guò)速組未達(dá)到中位總生存期(OS)，而血管性癡呆組僅為25.0個(gè)月(HR，0.84；95% CI，0.57-1.23；P =.19)。發(fā)表在《歐洲血液學(xué)雜志》上的一項(xiàng)擴(kuò)展的事后隨訪分析結(jié)果表明，在超過(guò)28個(gè)月的中位隨訪中，SVd在所有亞組中的PFS與單獨(dú)Vd相比保持了有臨床意義的改善。在來(lái)那度胺(Revlimid)難治性疾病患者中，SVd患者的中位PFS為10.2個(gè)月，Vd患者的中位PFS為7.1個(gè)月(HR，0.52；95% CI，0.31-0.88；P =.006)。

既往未接受蛋白酶體抑制劑治療的患者中位無(wú)瘤生存期SVd為29.5個(gè)月，Vd為9.7個(gè)月(HR，0.29；95% CI，0.14-0.63；P <.001)。在接受硼替佐米治療的患者中，出現(xiàn)室上性心動(dòng)過(guò)速和血管性癡呆的中位PFS分別為29.5個(gè)月和9.7個(gè)月(HR，0.35；95% CI，0.18-0.68；P =.001)。值得注意的是，之前接受過(guò)1個(gè)療程治療的患者中，有室性心動(dòng)過(guò)速的中位PFS大約翻了一番，為21.0個(gè)月，而單獨(dú)接受室性心動(dòng)過(guò)速的患者為10.7個(gè)月(HR，0.62；95% CI，0.41-0.95；P =.014)。