VCN-01 獲歐洲孤兒藥稱號，用于視網(wǎng)膜母細胞瘤

根據(jù)歐洲藥品管理局的建議，歐洲委員會(EC)已將孤兒藥指定給用于治療視網(wǎng)膜母細胞瘤患者的系統(tǒng)性、選擇性、基質(zhì)降解溶瘤腺病毒VCN-01。腫瘤病毒旨在在腫瘤細胞中選擇性和侵襲性復(fù)制，并降解腫瘤基質(zhì)，腫瘤基質(zhì)是癌癥治療的物理和免疫抑制屏障。VCN-01被設(shè)計成通過選擇性感染和溶解腫瘤細胞來產(chǎn)生抗腫瘤效果；增加化療的通路和灌注；以及增加腫瘤免疫原性并將腫瘤暴露于免疫系統(tǒng)和免疫療法。

Theriva Biologics首席執(zhí)行官Steven A. Shallcross在一份新聞稿中表示:“我們非常高興歐盟委員會授予VCN-01孤兒藥物產(chǎn)品稱號，強調(diào)了對視網(wǎng)膜母細胞瘤新治療方案的迫切需要?！薄拔覀冎皥蟾媪艘豁椨裳芯空甙l(fā)起的1期試驗[NCT03284268]的令人鼓舞的結(jié)果，該試驗評估了玻璃體內(nèi)注射VCN-01對患有難治性視網(wǎng)膜母細胞瘤的兒童患者的安全性和活性，我們正在與全球領(lǐng)先的醫(yī)生和監(jiān)管機構(gòu)密切合作，以完善我們對VCN-01的臨床策略，將其作為患有這種具有挑戰(zhàn)性疾病的兒童化療的輔助手段?！?/p>

FDA之前分別于2022年2月和2024年7月授予VCN-01治療視網(wǎng)膜母細胞瘤患者的孤兒藥指定和罕見兒科藥指定。以前報告的topline數(shù)據(jù)來自一項研究VCN-01在對化療或放療難治的眼內(nèi)視網(wǎng)膜母細胞瘤兒童患者中的1期試驗，該試驗顯示2種劑量的治療耐受性良好，大多數(shù)不良反應(yīng)(AE)為1級或2級。4未報告劑量限制性毒性，接受治療的患者中未報告3級或更高級別的眼部或全身AE(n = 9)。

在接受治療的患者中，未報告視網(wǎng)膜功能的變化；4名患者獲得了緩解，其定義為玻璃體種子密度的明確改善。截至數(shù)據(jù)截止，3名患者避免了眼球摘除，1名患者在4年隨訪后保留了眼球。這項單中心、開放標簽、劑量遞增的1期研究招募了1至12歲的視網(wǎng)膜母細胞瘤患者，這些患者在單眼中攜帶有活動性腫瘤的體細胞RB1突變，或在對側(cè)眼未受影響、摘除或無腫瘤活動的情況下攜帶有活動性腫瘤的生發(fā)RB1突變，患者需要對化療或放療有難治性，其他關(guān)鍵入選標準包括足夠的腎、肝和骨髓功能。