galinpeimut-S 獲得 FDA 對罕見兒科疾病的指定

FDA已批準(zhǔn)galinpeimut-S(GPS)用于治療患有急性髓性白血病(AML)的兒童患者的罕見兒科疾病。GPS是一種多價(jià)、異細(xì)胞性腎母細(xì)胞瘤1 (WT1)肽疫苗，已在先前的2期研究(NCT01266083)中對AML或急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)完全緩解(CR)的成年患者進(jìn)行了研究。在3期REGAL試驗(yàn)(NCT04229979)中，還對該藥物與研究者選擇的最佳可用維持療法進(jìn)行了比較，以評估AML第二次或更晚CR或第二次或更晚CR且血小板不完全恢復(fù)的成年患者。

2期研究的數(shù)據(jù)顯示，86%的患者(n = 22)可評估3年生存率，其中47%的患者(n = 9/19)至少存活了3年，超過了研究預(yù)先設(shè)定的34%的3年總生存率(OS)。2診斷的中位OS未達(dá)到，但預(yù)計(jì)將超過67.6個(gè)月。疫苗接種后估計(jì)的6個(gè)月和9個(gè)月OS率分別為100% (95% CI，100%-100%)和77% (95% CI，54%-90%)。

此外，從首次CR開始，中位無病生存期(DFS)為16.9個(gè)月。中位無事件生存期(EFS)為9.4個(gè)月；估計(jì)的6個(gè)月和9個(gè)月EFS率分別為64% (95%可信區(qū)間，40%-80%)和54% (95%可信區(qū)間，32%-72%)。

SELLAS Life Sciences Group總裁兼首席執(zhí)行官Angelos Stergiou博士、ScD hc在新聞發(fā)布會(huì)上表示:“全科醫(yī)生已經(jīng)在急性髓細(xì)胞白血病的臨床環(huán)境中證明了其前景，我們相信其潛力可以擴(kuò)展到兒科患者。”

“獲得FDA對罕見兒科疾病的指定是對急性髓細(xì)胞白血病新治療方案的迫切需求，以及我們在成人患者中的結(jié)果的又一次認(rèn)可。在我們對成年患者(包括25歲以下的患者)進(jìn)行的2期試驗(yàn)中，年輕患者的臨床獲益明顯更高，這是基于通過免疫系統(tǒng)介導(dǎo)的GPS的作用機(jī)制而預(yù)期的，這通常在年輕患者中更好地保留，在兒童中更是如此。隨著我們的研發(fā)候選藥物GPS和SLS009現(xiàn)已獲得AML罕見兒科疾病認(rèn)證，這一認(rèn)可進(jìn)一步加強(qiáng)了我們?yōu)槭苓@一挑戰(zhàn)性疾病影響的兒童提供潛在新療法的承諾。”