galinpeimut-S 獲得 FDA 對罕見兒科疾病的指定

FDA已批準galinpeimut-S(GPS)用于治療患有急性髓性白血病(AML)的兒童患者的罕見兒科疾病。GPS是一種多價、異細胞性腎母細胞瘤1 (WT1)肽疫苗，已在先前的2期研究(NCT01266083)中對AML或急性淋巴細胞白血病(ALL)完全緩解(CR)的成年患者進行了研究。在3期REGAL試驗(NCT04229979)中，還對該藥物與研究者選擇的最佳可用維持療法進行了比較，以評估AML第二次或更晚CR或第二次或更晚CR且血小板不完全恢復的成年患者。

2期研究的數據顯示，86%的患者(n = 22)可評估3年生存率，其中47%的患者(n = 9/19)至少存活了3年，超過了研究預先設定的34%的3年總生存率(OS)。2診斷的中位OS未達到，但預計將超過67.6個月。疫苗接種后估計的6個月和9個月OS率分別為100% (95% CI，100%-100%)和77% (95% CI，54%-90%)。

此外，從首次CR開始，中位無病生存期(DFS)為16.9個月。中位無事件生存期(EFS)為9.4個月；估計的6個月和9個月EFS率分別為64% (95%可信區間，40%-80%)和54% (95%可信區間，32%-72%)。

SELLAS Life Sciences Group總裁兼首席執行官Angelos Stergiou博士、ScD hc在新聞發布會上表示:“全科醫生已經在急性髓細胞白血病的臨床環境中證明了其前景，我們相信其潛力可以擴展到兒科患者。”

“獲得FDA對罕見兒科疾病的指定是對急性髓細胞白血病新治療方案的迫切需求，以及我們在成人患者中的結果的又一次認可。在我們對成年患者(包括25歲以下的患者)進行的2期試驗中，年輕患者的臨床獲益明顯更高，這是基于通過免疫系統介導的GPS的作用機制而預期的，這通常在年輕患者中更好地保留，在兒童中更是如此。隨著我們的研發候選藥物GPS和SLS009現已獲得AML罕見兒科疾病認證，這一認可進一步加強了我們為受這一挑戰性疾病影響的兒童提供潛在新療法的承諾。”