FDA 批準 IMM-1-104 為治療胰腺癌的孤兒藥

FDA已批準IMM-1-104為孤兒藥，作為胰腺癌患者的潛在治療選擇。該藥物目前正在進行1/2a期臨床試驗(NCT05585320 ),研究對象為具有RAS突變的實體瘤患者。2024年9月公布的該研究2a期部分的數據顯示，在一線使用IMM-1-104聯合改良吉西他濱和納布紫杉醇(Abraxane)治療的胰腺癌患者(n = 5)的總體緩解率(ORR)為40%，疾病控制率(DCR)為80%。

在這5名患者中，1名患者獲得完全緩解，另一名患者獲得部分緩解。兩名患者病情穩定。第五名患者患有可疑的進行性疾病；然而，該患者在住院期間因已存在的疾病而未服用超過2周的藥物，且研究人員認為放射科發現的新病變與肝支架的放置有關，而與疾病進展無關。在數據截止時，所有5名患者仍在接受治療。

Immuneering聯合創始人兼首席執行官Ben Zeskind博士在新聞發布會上表示:“FDA批準IMM-1-104為孤兒藥，強調了對新療法的迫切需求，這種療法可以顯著改善胰腺癌[患者]的療效，是我們領先資產發展的一個重要里程碑。”

“我相信，我們最近公布的積極的初始2a期數據，來自我們研究IMM-1-104聯合改良吉西他濱/納布-紫杉醇治療胰腺癌的部門，是對IMM-1-104的有力證明重要的是，在同一項試驗中，我們還研究了IMM-1-104與改良FOLFIRINOX[奧沙利鉑、伊立替康、醛氫葉酸和氟尿嘧啶]，[和as]聯合用于胰腺癌的單一療法。我們期待在今年年底前提供來自我們1/2a期試驗的2a期部分的至少1個額外組的初始數據。"

美國食品和藥物管理局曾于2024年2月授予IMM-1-104快速通道稱號，用于在1個治療方案中取得進展的胰腺導管腺癌(PDAC)患者，并于2024年7月授予其作為PDAC患者的一線治療方案。開放標簽、劑量探索和擴大的1/2a期試驗正在招募至少18歲的患者。對于1期的單一療法部分，患者需要患有局部晚期的、不可切除的或轉移性的含有RAS激活突變的實體瘤。

納入2a期單藥治療部分的患者必須患有局部晚期、不可切除或轉移性實體瘤，包括PDAC、RAS突變型黑色素瘤或RAS突變型非小細胞肺癌(非小細胞肺癌)。在這兩個階段中，IMM-1-104與局部晚期、不可切除或轉移性PDAC患者的化療聯合進行評估。