FDA 批準(zhǔn) IMM-1-104 為治療胰腺癌的孤兒藥

FDA已批準(zhǔn)IMM-1-104為孤兒藥，作為胰腺癌患者的潛在治療選擇。該藥物目前正在進(jìn)行1/2a期臨床試驗(yàn)(NCT05585320 ),研究對(duì)象為具有RAS突變的實(shí)體瘤患者。2024年9月公布的該研究2a期部分的數(shù)據(jù)顯示，在一線使用IMM-1-104聯(lián)合改良吉西他濱和納布紫杉醇(Abraxane)治療的胰腺癌患者(n = 5)的總體緩解率(ORR)為40%，疾病控制率(DCR)為80%。

在這5名患者中，1名患者獲得完全緩解，另一名患者獲得部分緩解。兩名患者病情穩(wěn)定。第五名患者患有可疑的進(jìn)行性疾病；然而，該患者在住院期間因已存在的疾病而未服用超過(guò)2周的藥物，且研究人員認(rèn)為放射科發(fā)現(xiàn)的新病變與肝支架的放置有關(guān)，而與疾病進(jìn)展無(wú)關(guān)。在數(shù)據(jù)截止時(shí)，所有5名患者仍在接受治療。

Immuneering聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Ben Zeskind博士在新聞發(fā)布會(huì)上表示:“FDA批準(zhǔn)IMM-1-104為孤兒藥，強(qiáng)調(diào)了對(duì)新療法的迫切需求，這種療法可以顯著改善胰腺癌[患者]的療效，是我們領(lǐng)先資產(chǎn)發(fā)展的一個(gè)重要里程碑。”

“我相信，我們最近公布的積極的初始2a期數(shù)據(jù)，來(lái)自我們研究IMM-1-104聯(lián)合改良吉西他濱/納布-紫杉醇治療胰腺癌的部門(mén)，是對(duì)IMM-1-104的有力證明重要的是，在同一項(xiàng)試驗(yàn)中，我們還研究了IMM-1-104與改良FOLFIRINOX[奧沙利鉑、伊立替康、醛氫葉酸和氟尿嘧啶]，[和as]聯(lián)合用于胰腺癌的單一療法。我們期待在今年年底前提供來(lái)自我們1/2a期試驗(yàn)的2a期部分的至少1個(gè)額外組的初始數(shù)據(jù)。"

美國(guó)食品和藥物管理局曾于2024年2月授予IMM-1-104快速通道稱(chēng)號(hào)，用于在1個(gè)治療方案中取得進(jìn)展的胰腺導(dǎo)管腺癌(PDAC)患者，并于2024年7月授予其作為PDAC患者的一線治療方案。開(kāi)放標(biāo)簽、劑量探索和擴(kuò)大的1/2a期試驗(yàn)正在招募至少18歲的患者。對(duì)于1期的單一療法部分，患者需要患有局部晚期的、不可切除的或轉(zhuǎn)移性的含有RAS激活突變的實(shí)體瘤。

納入2a期單藥治療部分的患者必須患有局部晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤，包括PDAC、RAS突變型黑色素瘤或RAS突變型非小細(xì)胞肺癌(非小細(xì)胞肺癌)。在這兩個(gè)階段中，IMM-1-104與局部晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性PDAC患者的化療聯(lián)合進(jìn)行評(píng)估。