海外醫(yī)療：FDA 批準(zhǔn) LP-184 治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤

FDA已批準(zhǔn)LP-184快速通道指定用于膠質(zhì)母細(xì)胞瘤(GBM)患者的治療。LP-184是一種通過DNA損傷導(dǎo)致腫瘤細(xì)胞死亡的小分子烷化劑，目前正在1a期試驗(yàn)(NCT05933265)中進(jìn)行研究，旨在評估其在各種實(shí)體瘤(包括GBM)患者中的安全性、耐受性和最大耐受劑量(MTD)。一旦MTD確定，LP-184的開發(fā)商Lantern Pharma計劃通過其子公司星光治療公司，將該藥物作為STAR-001用于GBM和其他大腦和中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)癌癥患者。

Lantern Pharma總裁兼首席執(zhí)行官Panna Sharma在新聞發(fā)布會上說:“Lantern Pharma的LP-184在GBM中獲得FDA快速通道認(rèn)證，這加強(qiáng)了我們的信念，即這種候選藥物可以幫助GBM患者找到有效的治療方案，并進(jìn)一步支持LP-184解決侵襲性中樞神經(jīng)系統(tǒng)癌癥挑戰(zhàn)的潛力，這些患者迫切需要新的和延長生命的療法。”

這項(xiàng)單組、多中心、1a期試驗(yàn)招募了至少18歲的患者，這些患者患有組織學(xué)或細(xì)胞學(xué)證明的晚期實(shí)體瘤，這些腫瘤在標(biāo)準(zhǔn)治療后復(fù)發(fā)或難以治愈，或者沒有標(biāo)準(zhǔn)治療可用。GBM患者要求Karnofsky評分大于60。根據(jù)RECIST 1.1或神經(jīng)腫瘤學(xué)標(biāo)準(zhǔn)中的反應(yīng)評估，患者需要有可測量的疾病(如適用)；預(yù)期壽命超過3個月；以及篩選時足夠的肝臟、骨髓、腎臟和凝血功能。

關(guān)鍵的排除標(biāo)準(zhǔn)包括在接受第一劑LP-184之前的2周內(nèi)或至少5個半衰期內(nèi)(以較短者為準(zhǔn))或4周內(nèi)接受任何免疫療法、生物療法或任何研究治療；黃斑變性和/或視網(wǎng)膜病病史；在第1周期第1天的4周內(nèi)曾暴露于輻射；急性和嚴(yán)重的病毒、細(xì)菌或真菌感染；已知或已證實(shí)的艾滋病毒或乙型/丙型肝炎病毒感染；臨床上顯著的心臟病；尚未恢復(fù)到基線或1級或更低水平的臨床顯著不良反應(yīng)(AE );LP-184首劑后4周內(nèi)的大手術(shù)；和臨床活動性腦轉(zhuǎn)移。

值得注意的是，如果接受治療的腦轉(zhuǎn)移瘤患者已經(jīng)從放療的急性毒性反應(yīng)中康復(fù)，且不再有癥狀且不需要類固醇治療，則可以納入該試驗(yàn)。在全腦放療結(jié)束和試驗(yàn)招募之間必須至少過去3周。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是AE的發(fā)生率和嚴(yán)重程度。關(guān)鍵的次要終點(diǎn)包括藥物的最大血漿濃度(Cmax)、達(dá)到Cmax的時間、半衰期和血漿濃度-時間曲線下的面積。