回顧性數據顯示帕格雷替尼能改善骨髓纖維化 TSS
發布日期：2024-12-01根據2024年ASCO年會上提交的3期PERSIST-2試驗(NCT02055781)的回顧性分析數據，與最佳可用療法(BAT)相比，Pacritinib (Vonjo)在需要輸注紅細胞(RBC)的骨髓纖維化患者中表現出顯著的癥狀改善。
研究結果顯示，31%的輸血依賴患者(n = 35)接受帕格雷替尼治療后，總癥狀評分(TSS)至少降低了50%,而接受BAT治療的患者(n = 34P =.034)。BAT組包括接受低劑量ruxolitinib(Jakafi；n = 13)，這些患者中的15%經歷了至少50%的TSS降低。
對基線血小板計數低于50 × 109/L的患者進行的進一步分析顯示，帕格雷替尼(n = 21)在24%的患者中使TSS評分降低至少50%，而BAT (n = 20)和ruxolitinib (n = 9)分別為10%和11%。“這項回顧性分析表明，與BAT或低劑量ruxolitinib相比，pacritinib提供了實質性的癥狀益處，特別是在需要紅細胞輸血的患者中，”首席研究作者Stephen T. Oh，MD，PhD及其同事在數據的海報演示中寫道。
PERSIST-2是一項隨機3期研究，旨在評估在骨髓纖維化和血小板減少癥患者中應用pacritinib與BAT的療效。值得注意的是，之前的研究結果支持2022年2月FDA加速批準pacritinib用于治療血小板計數低于50 × 109/L的中度或高危原發性或繼發性(真性紅細胞增多癥后或原發性血小板增多癥后)骨髓纖維化成人患者。
回顧性分析包括基線時非輸血依賴性(TI)的患者。為了納入研究，他們需要在研究終止前至少22周被隨機分配到2個治療組中的一個，并且基線血小板計數不超過100 x 109/L。回顧性分析的主要目的是在第24周時患者的TSS減少至少50%的比率和患者對變化的總體印象(PGIC)。
