莫洛替尼因骨髓纖維化伴貧血獲得加拿大批準(zhǔn)

加拿大衛(wèi)生部已批準(zhǔn)莫美洛替尼(Ojjaara)用于治療患有中度至重度貧血的中度或高度風(fēng)險原發(fā)性骨髓纖維化、真性紅細(xì)胞增多癥或原發(fā)性血小板增多癥骨髓纖維化的成年患者的脾腫大和/或疾病相關(guān)癥狀。

這一監(jiān)管決定得到了關(guān)鍵的3期全球、多中心、隨機(jī)、雙盲動量試驗(NCT04173494)結(jié)果的支持，該試驗比較了莫美洛替尼(n = 130)和達(dá)那唑(Danocrinen = 65)骨髓纖維化患者，他們貧血，有癥狀，并且以前暴露于一個批準(zhǔn)的JAK抑制劑。

總體而言，莫美洛替尼組有25%的患者報告總癥狀評分(TSS)降低至少50%,而達(dá)那唑組只有9%(比例差異，16%;95% CI，6%-26%；此外，在第12周和第24周之間，接受莫美洛替尼治療的患者中有30%實現(xiàn)了輸血獨立性，而接受達(dá)那唑治療的患者中有20%實現(xiàn)了輸血獨立性(非劣效性治療差異，14%；95% CI，2%-25%；P = .023)。總體而言，在24周的治療期間，莫美洛替尼組和達(dá)那唑組分別有35%和17%的患者不需要輸血(治療差異，17%；95% CI，8%-26%；P = .001)。

據(jù)報道，莫美洛替尼組和達(dá)那唑組分別有39%和6%的患者脾臟體積縮小(SVR)至少25%(治療差異，33%；95% CI，23%-44%；P < .0001)。在這些人群中，分別有22%和3%觀察到至少35%的SVR(SVR 35)(治療差異，18%；95% CI，10%-27%；P = .001)。此外，與基線相比，骨髓纖維化癥狀評估表4.0 TSS變化在莫洛替尼組為–9.4，而在達(dá)那唑組為–3.1(治療差異為–6.2；95%置信區(qū)間為–10至–2.4)。

“骨髓纖維化相關(guān)貧血的治療選擇有限。我們很自豪能夠為加拿大患者提供這種治療替代方案，以解決這一關(guān)鍵的未滿足需求和其他骨髓纖維化癥狀，”GSK加拿大臨時國家醫(yī)療總監(jiān)米歇爾·霍恩在新聞稿中表示。隨著時間的推移，大多數(shù)骨髓纖維化[患者]會變得貧血，[莫美洛替尼]的批準(zhǔn)是改善這些患者預(yù)后的一個重要里程碑，同時也凸顯了GSK通過創(chuàng)新的治療方法對加拿大血液腫瘤領(lǐng)域產(chǎn)生影響的承諾。