Revumenib 符合 NPM1+ R/R AML 中的 CR/CRh 的終點

使用口服小分子menin抑制劑revumenib (SNDX-5613)治療導致完全緩解(CR)加上部分血液學恢復(CRh)率為23% (95% CI，14%-36%；P = .0014)，符合2期AUGMENT-101試驗的主要終點(NCT 04065399)。結果顯示，在達到CR/CRh (n = 15)的患者中，12名患者CR，3名患者CRh。

此外，CR/CRh的中位持續時間為4.7個月(95% CI，1.2-8.2)，3名患者在數據截止時有持續反應。在達到CR或CRh且可評估微小殘留病的患者中(MRDn = 14)，64%為MRD陰性。在可評估人群中(n = 64)，總體緩解率(ORR)為47% (95% CI，34%-60%)；17%的應答者在治療后接受了造血干細胞移植，其中3例患者在移植后復發。

Syndax Pharmaceuticals首席執行官邁克爾·a·梅茨格(Michael A. Metzger)在一份新聞稿中表示:“我們很高興地報告revumenib治療復發/難治性NPM1突變急性白血病患者的積極關鍵數據，這些數據顯示，NPM1突變急性白血病和KMT2A重排急性白血病的治療結果令人信服，非常一致。”

“預計FDA將在本季度批準revumenib用于治療復發/難治性KMT2A重排急性白血病，這是第二次積極的關鍵數據，我們已經做好準備，對估計40%的[患者]具有這兩種基因改變的患者產生有意義的影響。”

2024年3月，FDA根據AUGMENT-101.2的先前數據，對新藥申請進行了優先審查，該申請尋求revumenib的批準，用于治療患有KMT2A重排的復發/難治性急性白血病的成人和兒童患者。2024年7月，FDA將NDA的處方藥使用者費用法案目標行動日期延長至2024年12月26日。

開放標簽、多中心的AUGMENT-101試驗正在以劑量遞增和擴大的方式評估安全性、耐受性、藥代動力學和療效。1在該研究的劑量遞增部分，研究人員確定了含有和不含有強CYP3A4抑制劑的revumenib劑量。劑量擴展旨在評估復發/難治性KMT2A重排急性白血病和NPM1突變急性白血病的revumenib。主要終點是CR/CRh率以及短期和長期安全性和耐受性。反應持續時間和總生存期作為次要終點。