Elraglusib 因尤因肉瘤獲得 FDA 罕見兒科疾病稱號

FDA已將新型GSK-3β抑制劑elraglusib (9-ING-41)指定為罕見兒科疾病，作為尤文肉瘤患者的潛在治療選擇。正在進(jìn)行的開放標(biāo)簽、多中心1/2期Actuate-1902試驗(yàn)(NCT04239092)正在評估elraglusib治療復(fù)發(fā)/難治性惡性腫瘤(包括尤文肉瘤和尤文肉瘤相關(guān)的兒童小圓細(xì)胞肉瘤)的安全性和療效。該研究招募了8名復(fù)發(fā)/難治性尤文肉瘤患者，他們接受了elraglusib聯(lián)合拓?fù)涮婵岛铜h(huán)磷酰胺的治療。

安訊治療公司總裁兼首席執(zhí)行官丹尼爾·施密特(Daniel Schmitt)在一份新聞稿中表示:“獲得FDA的罕見兒科疾病指定，強(qiáng)調(diào)了尤文肉瘤患者對新治療方案的迫切需求，并認(rèn)可了elraglusib的變革潛力。”

“來自正在進(jìn)行的1/2期試驗(yàn)的早期臨床數(shù)據(jù)顯示了具有客觀腫瘤反應(yīng)的有希望的抗腫瘤活性，包括在接受復(fù)發(fā)/難治性尤文肉瘤治療的前6名患者中[報道的]2例持續(xù)的完全緩解，增強(qiáng)了我們對elraglusib在這種具有挑戰(zhàn)性的疾病環(huán)境中的潛在影響的信心。我們致力于推進(jìn)elraglusib的臨床開發(fā)，最終目標(biāo)是在當(dāng)前方法不令人滿意的情況下提供新的治療選擇。”

正在進(jìn)行的1/2期試驗(yàn)招募了22歲以下的復(fù)發(fā)性或難治性惡性腫瘤患者。研究者排除了血清腫瘤標(biāo)志物升高的顱外生殖細(xì)胞腫瘤患者、腦干腫瘤患者或腫瘤標(biāo)志物異常的中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)生殖細(xì)胞腫瘤患者。參與者必須患有可測量或可評估的疾病，且沒有已知的治療方法。16歲以上的患者需要具有至少50%的卡氏表現(xiàn)狀態(tài)，16歲或更小的患者需要具有至少50的蘭斯基表現(xiàn)狀態(tài)。

先前治療產(chǎn)生的所有毒性必須降低到可接受的水平，參與者必須至少接受過一次先前的治療方案。還需要足夠的器官和骨髓功能。排除標(biāo)準(zhǔn)包括對研究藥物過敏、未控制的疾病、嚴(yán)重的視網(wǎng)膜疾病、正在接受積極治療的其他惡性腫瘤、懷孕或目前正在參與另一項(xiàng)臨床試驗(yàn)。