Elraglusib 因尤因肉瘤獲得 FDA 罕見兒科疾病稱號

FDA已將新型GSK-3β抑制劑elraglusib (9-ING-41)指定為罕見兒科疾病，作為尤文肉瘤患者的潛在治療選擇。正在進行的開放標簽、多中心1/2期Actuate-1902試驗(NCT04239092)正在評估elraglusib治療復發/難治性惡性腫瘤(包括尤文肉瘤和尤文肉瘤相關的兒童小圓細胞肉瘤)的安全性和療效。該研究招募了8名復發/難治性尤文肉瘤患者，他們接受了elraglusib聯合拓撲替康和環磷酰胺的治療。

安訊治療公司總裁兼首席執行官丹尼爾·施密特(Daniel Schmitt)在一份新聞稿中表示:“獲得FDA的罕見兒科疾病指定，強調了尤文肉瘤患者對新治療方案的迫切需求，并認可了elraglusib的變革潛力。”

“來自正在進行的1/2期試驗的早期臨床數據顯示了具有客觀腫瘤反應的有希望的抗腫瘤活性，包括在接受復發/難治性尤文肉瘤治療的前6名患者中[報道的]2例持續的完全緩解，增強了我們對elraglusib在這種具有挑戰性的疾病環境中的潛在影響的信心。我們致力于推進elraglusib的臨床開發，最終目標是在當前方法不令人滿意的情況下提供新的治療選擇。”

正在進行的1/2期試驗招募了22歲以下的復發性或難治性惡性腫瘤患者。研究者排除了血清腫瘤標志物升高的顱外生殖細胞腫瘤患者、腦干腫瘤患者或腫瘤標志物異常的中樞神經系統(CNS)生殖細胞腫瘤患者。參與者必須患有可測量或可評估的疾病，且沒有已知的治療方法。16歲以上的患者需要具有至少50%的卡氏表現狀態，16歲或更小的患者需要具有至少50的蘭斯基表現狀態。

先前治療產生的所有毒性必須降低到可接受的水平，參與者必須至少接受過一次先前的治療方案。還需要足夠的器官和骨髓功能。排除標準包括對研究藥物過敏、未控制的疾病、嚴重的視網膜疾病、正在接受積極治療的其他惡性腫瘤、懷孕或目前正在參與另一項臨床試驗。