在腱鞘巨細胞瘤中，吡咪替尼符合相關 ORR 終點

在腱鞘巨細胞瘤(TGCT)患者中，與安慰劑相比，使用吡咪替尼(ABSK021)治療可顯著改善客觀緩解率(ORR)，符合3期策略試驗的主要終點(NCT 05804045)。研究結果顯示，接受吡咪替尼治療的患者在第25周的ORR為54.0%，而接受安慰劑治療的患者為3.2%(P < . 0001)。

在次要終點方面，觀察到了具有統計學意義和臨床意義的改善。根據數字評定量表(NRS ),實驗組相對于基線的平均僵硬度變化為–3.00，而安慰劑組為–0.57(P < . 0001)。通過簡明疼痛量表(BPI)得出的疼痛平均變化分別為–2.32和0.23(P < 0.0001)。這項研究的額外療效和安全性數據將在即將召開的醫學會議上公布。

“TGCT往往是年輕人的疾病。這種罕見的良性腫瘤生長在關節內和周圍，主要影響處于工作年齡的年輕人和中年人。這種疾病引起的腫脹、疼痛、僵硬和活動受限會對日常活動能力產生重大影響，限制患者的工作和社交生活，”北京積水潭醫院骨與軟組織腫瘤診斷與研究中心主任牛曉輝醫學博士在新聞發布會上說治療通常涉及手術，但高復發率和重復手術干預的潛在并發癥對患者來說是非常具有挑戰性的，因此迫切需要能夠控制腫瘤生長的系統性治療。

MANUEVER是一項3部分、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，招募了至少18歲且經組織學證實為不可切除TGCT的患者。2主要納入標準包括根據RECIST 1.1標準可測量的疾病，至少有一處病變至少為2cm；ECOG性能狀態為0或1；以及足夠的器官功能和骨髓功能。在篩選過程中需要完成僵硬和疼痛量表，并且由于活動期TGCT導致的癥狀性疾病需要滿足研究方案中概述的最低要求。

如果患者以前接受過高選擇性CSF-1或CSF-1R靶向抑制劑的治療，則被排除在外；值得注意的是，以前使用伊馬替尼(格列衛)和尼羅替尼(塔西那)的治療是允許的。其他排除標準包括需要積極治療的其他已知惡性腫瘤；已知轉移性TGCT；受影響關節的顯著伴隨關節病、嚴重疾病或未控制的感染；以及在隨機分組的4周內TGCT的大手術或既往抗腫瘤治療。