Belzutifan 因晚期 ccRCC 獲得了 CHMP 的積極評價！

歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)的人用藥品委員會(CHMP)發表了一項積極的意見，建議有條件地批準belzutifan (Welireg)作為單一療法，用于治療患有von Hippel-Lindau (VHL)病的成年患者，這些患者需要治療相關的局限性腎細胞癌(RCC)、中樞神經系統(CNS)血管母細胞瘤或胰腺神經內分泌腫瘤(pNETs)，并且局部治療不適合這些患者；以及晚期透明細胞腎細胞癌(ccRCC)成年患者的治療，其疾病已在2種或更多種治療方案(包括PD-(L)1抑制劑和至少2種VEGF靶向治療)后進展。

積極的觀點分別得到了2期LITESPARK-004 (NCT03401788)和3期LITESPARK-005 (NCT04195750)試驗數據的支持。如果獲得批準，belzutifan將成為歐盟(EU)第一個可用于該患者群體的口服HIF-2α抑制劑。歐盟委員會(EC)目前正在審查歐盟上市許可的建議；預計最終決定將于2025年第一季度做出。

默克研究實驗室高級副總裁兼全球臨床開發晚期腫瘤學負責人Marjorie Green博士在新聞稿中表示:“今天CHMP的積極意見使我們更接近于向歐盟的某些患者提供belzutifan，一種一流的HIF-2α抑制劑，以幫助解決這些患者護理中的關鍵差距?！薄拔覀冎铝τ谔峁﹦撔碌闹委煼桨福鉀Q全球患者嚴重未滿足的需求，并期待歐盟委員會的決定。”

LITESPARK-004概述和關鍵數據。單臂、開放標簽LITESPARK-004試驗招募了患有VHL病相關腎細胞癌的患者，基于至少1個可測量的實體腎細胞癌腫瘤的種系VHL突變的存在；或其他VHL相關腫瘤，包括不需要立即手術的中樞神經系統成血管細胞瘤和pNET，在招募時，患者每天口服120 mg苯妥英鈉，直到疾病進展或出現不可接受的毒性。

該研究的主要終點是根據獨立審查委員會評估的RECIST 1.1標準得出的客觀緩解率(ORR)。反應持續時間(DOR)和反應時間作為額外的療效終點。在LITESPARK-004中，在VHL相關腎細胞癌患者(n = 61)中，belzutifan的ORR為49% (95% CI，36%-62%)，所有這些患者均為部分緩解(PR)。范圍，2.8+到22+個月)；56%的應答者(n = 30)維持應答至少12個月。