CHMP 對 Imetelstat 在低風(fēng)險輸血依賴性貧血持肯定態(tài)度

歐洲藥品管理局人用藥品委員會(CHMP)發(fā)表了一份積極的意見，建議批準(zhǔn)imetelstat (Rytelo)用于治療因極低、低或中度風(fēng)險骨髓增生異常綜合征(MDS)引起的輸血依賴性貧血的成年患者，這些患者沒有單獨的缺失5q細(xì)胞遺傳學(xué)異常，并且對基于促紅細(xì)胞生成素的治療反應(yīng)不滿意或不符合條件。

該建議基于IMerge期試驗的數(shù)據(jù)(NCT02598661)。在2023年ASCO年會上發(fā)表的研究結(jié)果顯示，接受imetelstat治療的患者(n = 118)中有39.8%實現(xiàn)了至少連續(xù)8周的輸血獨立，相比之下，接受安慰劑治療的患者中有15.0%實現(xiàn)了輸血獨立(n = 602在imetelstat組中，分別有31.4%、28.0%和13.6%的患者經(jīng)歷了16周、24周和1年的輸血獨立。在安慰劑組，這些比率分別為6.7% (P < .001)，3.3% (P < .001)和1.7%(P = 0.012)。

“積極的CHMP意見是我們在歐盟實現(xiàn)優(yōu)化價值和患者獲得[imetelstat]的目標(biāo)的重要一步，我們期待有機會在選定市場為低風(fēng)險MDS患者提供這一重要的新治療選擇。如果獲得批準(zhǔn)，[imetelstat]將成為歐洲第一個也是唯一一個可用的端粒酶抑制劑，”Geron董事長兼首席執(zhí)行官John A. Scarlett醫(yī)學(xué)博士在新聞發(fā)布會上表示。“我們非常感謝歐盟各地為[imetelstat]的臨床開發(fā)做出貢獻的患者、護理人員、倡導(dǎo)者和研究人員。”

2024年6月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)將imetelstat用于8周內(nèi)需要4個或更多紅細(xì)胞(RBC)單位的低至中度1-風(fēng)險MDS和輸血依賴性貧血成年患者，這些患者對促紅細(xì)胞生成劑(ESAs)無反應(yīng)或失去反應(yīng)或不符合條件，該監(jiān)管決定也基于IMerge的數(shù)據(jù)。其他數(shù)據(jù)顯示，83%接受imetelstat治療的患者經(jīng)歷了一個單一的持續(xù)輸血非依賴性時期。