CHMP 對 Imetelstat 在低風險輸血依賴性貧血持肯定態度

歐洲藥品管理局人用藥品委員會(CHMP)發表了一份積極的意見，建議批準imetelstat (Rytelo)用于治療因極低、低或中度風險骨髓增生異常綜合征(MDS)引起的輸血依賴性貧血的成年患者，這些患者沒有單獨的缺失5q細胞遺傳學異常，并且對基于促紅細胞生成素的治療反應不滿意或不符合條件。

該建議基于IMerge期試驗的數據(NCT02598661)。在2023年ASCO年會上發表的研究結果顯示，接受imetelstat治療的患者(n = 118)中有39.8%實現了至少連續8周的輸血獨立，相比之下，接受安慰劑治療的患者中有15.0%實現了輸血獨立(n = 602在imetelstat組中，分別有31.4%、28.0%和13.6%的患者經歷了16周、24周和1年的輸血獨立。在安慰劑組，這些比率分別為6.7% (P < .001)，3.3% (P < .001)和1.7%(P = 0.012)。

“積極的CHMP意見是我們在歐盟實現優化價值和患者獲得[imetelstat]的目標的重要一步，我們期待有機會在選定市場為低風險MDS患者提供這一重要的新治療選擇。如果獲得批準，[imetelstat]將成為歐洲第一個也是唯一一個可用的端粒酶抑制劑，”Geron董事長兼首席執行官John A. Scarlett醫學博士在新聞發布會上表示。“我們非常感謝歐盟各地為[imetelstat]的臨床開發做出貢獻的患者、護理人員、倡導者和研究人員。”

2024年6月，FDA批準將imetelstat用于8周內需要4個或更多紅細胞(RBC)單位的低至中度1-風險MDS和輸血依賴性貧血成年患者，這些患者對促紅細胞生成劑(ESAs)無反應或失去反應或不符合條件，該監管決定也基于IMerge的數據。其他數據顯示，83%接受imetelstat治療的患者經歷了一個單一的持續輸血非依賴性時期。