莫洛替尼在骨髓纖維化貧血反應方面顯示出真實改善
發布日期：2025-01-02用莫美洛替尼(Ojjaara)治療可改善骨髓纖維化患者的貧血，并增加其輸血不依賴率(TI );根據2024年ASH年會上提交的一項回顧性研究的真實數據，該藥物還可緩解先前暴露于JAK抑制劑的患者的癥狀并控制脾腫大。
在基線時有癥狀的患者(n = 126)中，92%的患者經歷了疾病相關癥狀的改善，包括乏力(76%)、厭食(65%)、體重減輕(51%)、腹部不適(47%)和瘙癢(75%)。在3個月、6個月、9個月和12個月的評估中，改善得以持續。
此外，平均血紅蛋白水平從基線時的8.0克/分升至3個月時的9.3克/分升，并在6個月時維持在9.2克/分升。在3個月的隨訪中，48.4%接受莫美洛替尼治療前的輸血依賴(TD)患者(n = 108)實現了TI；這些比率在6、9和12個月時分別為45.7%、42.9%和44.4%。此外，JAK抑制劑暴露患者的TI發生率為49.3%，而JAK抑制劑未暴露患者的TI發生率為31.6%。在仍患有TD的患者中，每月紅細胞(RBC)單位的中位數從4減少到2.25。
對治療期間輸血強度的進一步分析顯示，50.8%的患者轉為較低類別。相反，41.1%保持在相同的輸血強度類別，8.1%轉移到更高的類別。在可評估脾臟反應的患者中(n = 45)，62.2%的患者脾臟大小有所改善，平均縮小5 cm。
然而，只有24.4%的患者符合歐洲白血病網(ELN)國際工作組-骨髓增生性腫瘤研究和治療(IWG-MRT)的脾臟反應標準，這些患者的脾臟反應的中位數減少了10厘米。值得注意的是，26.7%的可評估脾反應的患者(n = 12)保持穩定的脾腫大，沒有顯著的減少；3名患者出現難治性，2名患者脾臟增大。
