mirdametinib 用于治療患有 1 型神經(jīng)纖維瘤病的患者
發(fā)布日期：2025-04-07監(jiān)管機構(gòu)批準mirdametinib (Gomekli)用于治療2歲及以上患有1型神經(jīng)纖維瘤病的成人和兒童患者，這些患者患有癥狀性叢狀神經(jīng)纖維瘤，不適合完全切除。
該決定基于2期ReNeu研究(NCT03962543)的結(jié)果，其中該藥物在成人(n = 58)和兒童(n = 56)患者中引起了41% (95% CI，29%-55%)和52% (95% CI，38%-65%)的確認總有效率(ORRs)。
“對于這些人來說，這是一個巨大的勝利。”明尼蘇達大學(xué)的Christopher L. Moertel醫(yī)學(xué)博士在一次獨家采訪中說：“患有NF1的成年人已經(jīng)有一段時間沒有FDA批準的藥物了。”
