FDA批準 Vimseltini 治療有癥狀的腱鞘巨細胞瘤

FDA已批準vimseltinib (Romvimza)用于治療有癥狀的腱鞘巨細胞瘤(TGCT)患者，手術切除可能會導致功能限制惡化或嚴重并發癥。

該監管決定得到了3期運動試驗(NCT05059262)結果的支持，其中在意向性治療(ITT)人群中，vimseltinib在第25周的總體緩解率(ORR)為40% (95% CI，29%-51%)，而安慰劑組為0% (95% CI，0%-9%)(差異為40%；95% CI，29%-51%；p < . 0001)。1，2未達到vimseltinib的中位反應持續時間(DOR)。在另外6個月的隨訪中，85%的應答者達到了至少6個月的DOR，58%的應答者達到了至少9個月的DOR。

“我們很高興vimseltinib最近獲得批準，”紐約州紐約市紀念斯隆-凱特琳癌癥中心醫學博士威利安·塔普在接受OncLive采訪時說。“TGCT，尤其是彌漫型，對人們來說可能是一種極具破壞性的疾病。這通常不會威脅到他們的生命，但它確實可以改變他們的生活軌跡。人們長期患有這種疾病，可能會出現嚴重的癥狀，并因此導致許多殘疾，因此為TGCT提供醫療選擇對我們來說至關重要。”

這項多中心、雙盲的運動試驗招募了至少18歲的經組織學證實患有TGCT的患者，對于這些患者，手術切除可能會加重功能限制或導致嚴重的發病率。在2022年1月21日至2023年2月21日期間，123名患者被隨機分配2:1接受每周兩次口服30 mg維姆塞替尼(n = 83)或安慰劑(n = 40)，每組28天為一個周期，持續24周。

根據RECIST 1.1標準，在ITT人群中通過獨立放射審查(IRR)評估的第25周的ORR作為主要終點。次要終點包括根據腫瘤體積分數(TVS)的IRR得出的ORR、受影響關節主動活動范圍(rom)相對于基線的變化、TGCT特定患者報告的結果測量信息系統身體功能(PROMIS-PF)相對于基線的變化、最差僵硬度數字評定量表(NRS)、EuroQoL視覺模擬量表(EQ-VAS)健康狀況和簡要疼痛清單(BPI)最差疼痛反應率。