海外醫(yī)療：P-BCMA-ALLO1 在多發(fā)性骨髓瘤中有效

根據(jù)2025年移植和細(xì)胞治療會(huì)議上提交的一項(xiàng)1期試驗(yàn)(NCT 04960579)C組的研究結(jié)果，P-BCMA-ALLO1在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中表現(xiàn)出令人信服的安全性。

接受研究性現(xiàn)成同種異體CAR T細(xì)胞治療的患者(n = 32)的總有效率(ORR)為88%，其中100%的患者以前沒(méi)有接受過(guò)BCMA靶向治療(n = 16)，75%的患者以前接受過(guò)至少一次抗BCMA治療(n = 16)。之前接受過(guò)BCMA靶向和GPRC5D靶向治療的患者(talquetamab[tal vey]；n = 9)經(jīng)歷了78%的ORR。

“反應(yīng)相當(dāng)迅速。田納西州納什維爾范德比爾特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心血液腫瘤部醫(yī)學(xué)副教授MBBS Bhagirathbhai Dholaria在介紹研究結(jié)果時(shí)說(shuō):“幾乎每個(gè)有反應(yīng)的患者都是在第一次疾病評(píng)估時(shí)，即P-BCMA-ALLO1輸注后約2周出現(xiàn)的。”

安全性結(jié)果顯示，42%的C組患者(n = 36)經(jīng)歷了1/2級(jí)細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)，中位發(fā)病時(shí)間為8天(范圍2-12)，中位CRS消退時(shí)間為11天(范圍4-39)。沒(méi)有報(bào)告3級(jí)或更高級(jí)別的CRS病例。14%的患者出現(xiàn)1/2級(jí)免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征(ICANS ),中位發(fā)病時(shí)間為4天(范圍3-9 ),中位緩解時(shí)間為7天(范圍3-10)。沒(méi)有3級(jí)或更高級(jí)別的ICANS案例報(bào)告。

50%的患者有1/2級(jí)感染，5名患者有3級(jí)或更高級(jí)別的感染。在任何研究劑量下均未觀察到移植物抗宿主病。五名患者出現(xiàn)了神經(jīng)毒性，均為1級(jí)，且無(wú)帕金森綜合征或神經(jīng)病病例。最常見(jiàn)的3級(jí)或更高級(jí)治療中出現(xiàn)的不良反應(yīng)包括中性粒細(xì)胞減少癥(50%)、白細(xì)胞減少癥(44%)、血小板減少癥(36%)和貧血(39%)。在試驗(yàn)的第6天，有1名患者因感染并發(fā)癥死亡，這被確定為與淋巴細(xì)胞減少有關(guān)，而不是與P-BCMA等位基因有關(guān)。