FDA 批準 OPN-6602 作為孤兒藥用于 R/R 多發性骨髓瘤

FDA已批準OPN-6602(一種E1A結合蛋白(EP300)和CREB結合蛋白(CBP)的口服小分子抑制劑)為孤兒藥，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者。

該藥物目前正在多發性骨髓瘤患者的1期試驗(NCT06433947)中進行評估，之前在該疾病的小鼠異種移植模型中證明了臨床前抗腫瘤活性。特別是，2024年ASH年會上提交的數據表明，單獨使用OPN-6602時，71%的模型出現腫瘤抑制，當該藥物與美格度胺、泊馬度胺(Pomalyst)和地塞米松聯合使用時，100%的模型出現腫瘤消退和持續的反應時間。

此外，經治療的腫瘤的RNA測序顯示，OPN-6602下調了關鍵的多發性骨髓瘤驅動基因和特征基因，表明其在克服對標準護理治療的耐藥性方面具有潛在作用。Opna Bio首席科學官Gideon Bollag博士在新聞發布會上表示:“我們很高興收到ODD for OPN-6602用于治療多發性骨髓瘤，這進一步驗證了該藥物在復發后治療選擇有限的多發性骨髓瘤患者中的治療潛力。”

1期試驗設計和患者招募標準，這項開放標簽的1期研究正在評估OPN-6602的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學活性，以及其在復發或難治性多發性骨髓瘤患者中的初步療效。3該試驗由三個隊列組成:劑量遞增單藥治療組、劑量遞增OPN-6602聯合地塞米松治療組和劑量擴大隊列。

在聯合組中，患者將在每個周期的第1、8和15天每天接受OPN-6602和40 mg地塞米松。多個站點正在進行注冊。該試驗招募了患有復發或難治性多發性骨髓瘤的患者，這些患者的疾病在至少三種先前治療(包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體)后有所進展。合格的患者還必須具有足夠的器官功能，并且不能耐受或沒有資格接受已知可提供臨床益處的既定治療。該研究的主要結果包括劑量限制性毒性的數量和類型、治療中出現的不良反應和臨床實驗室檢查異常。