Vimseltinib 是彌漫性 TGCT 患者手術(shù)的一個(gè)突出選擇

根據(jù)R. Lor Randall(醫(yī)學(xué)博士，F(xiàn)ACS)的說法，vimseltini(Romvimza)具有可耐受的安全性和精確的作用機(jī)制，是彌漫性和有癥狀的腱鞘巨細(xì)胞瘤(TGCT)患者系統(tǒng)治療設(shè)備的有效和有價(jià)值的補(bǔ)充。

2025年2月14日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)vimseltinib用于治療手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重發(fā)病率或功能受限惡化的TGCT癥狀患者。1該監(jiān)管決定得到了3期運(yùn)動(dòng)試驗(yàn)(NCT05059262)數(shù)據(jù)的支持。在運(yùn)動(dòng)中，接受vimseltinib治療的意向性治療人群中的患者(n = 83)在第25周達(dá)到了40%的客觀緩解率(ORR)(95% CI，29%-51%)。相比之下，安慰劑組(n = 40)的ORR為0% (95% CI，0%-9%；(差異，40% [95% CI，29%-51%]；P < .0001)。

此外，按照RECIST標(biāo)準(zhǔn)，95%接受vimseltinib治療的患者腫瘤縮小。從基線到第25周，受影響關(guān)節(jié)的主動(dòng)活動(dòng)范圍(ROM)的平均變化和TGCT特定患者報(bào)告的結(jié)果測(cè)量信息系統(tǒng)(PROMIS)評(píng)分均顯著高于安慰劑組。Randall在接受OncLive采訪時(shí)說:“[vimseltini]是多學(xué)科團(tuán)隊(duì)用于治療彌漫性TGCT患者的另一種有效藥物。療效已被證實(shí)，耐受性極好；這種新藥降低了轉(zhuǎn)氨酶和其他肝臟問題的發(fā)生率。”

在采訪中，Randall討論了這一批準(zhǔn)的意義，強(qiáng)調(diào)了為彌漫性TGCT患者開發(fā)手術(shù)替代方案的重要性，這些患者術(shù)后復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)很高。他還強(qiáng)調(diào)了整形外科醫(yī)生和醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)家之間合作的重要性，以個(gè)性化和優(yōu)化這種疾病患者的治療方法。