等位基因數(shù)據(jù)證實(shí)了 Tabelecleucel 在臨床上的益處

根據(jù)一項(xiàng)3期等位基因試驗(yàn)(NCT03394365)更大規(guī)模隊(duì)列的最新數(shù)據(jù)，對(duì)于患有愛潑斯坦-巴爾病毒(EBV)陽性移植后淋巴增生性疾病(PTLD)的患者(這些患者在造血干細(xì)胞移植(HSCT)或?qū)嶓w器官移植(SOT)后接受利妥昔單抗(利妥昔單抗)聯(lián)合或不聯(lián)合化療后難治或復(fù)發(fā))，tabeleculucel(Ebvallo)單藥治療具有良好的風(fēng)險(xiǎn)效益。

在第51屆EBMT年會(huì)上公布的研究結(jié)果顯示，在所有患者(n = 75)中，tabelecleucel的總體緩解率(ORR)為50.7% (95% CI，38.9%-62.4%)，包括28.0%的完全緩解率(CR)和22.7%的部分緩解率(PR)。對(duì)于接受HCT的患者(n = 26)，ORR為50.0%，其中CR率為30.8%，PR率為19.2%。接受實(shí)體器官移植的患者(n = 49)的這些比率分別為51.0%、24.5%和26.5%。

所有緩解者(n = 38)的估計(jì)中位緩解持續(xù)時(shí)間(DOR)為23.0個(gè)月(95% CI，12.1-不可評(píng)估[NE])。對(duì)于接受過HCT (n = 13)和實(shí)體器官移植(n = 25)的應(yīng)答者，各自的dor為19.0個(gè)月(95% CI，1.5-NE)和NE (95% CI，6.8-NE)。在整個(gè)患者群體中，緩解的中位時(shí)間(TTR)為1.1個(gè)月(95% CI，0.6-9.0)，最佳緩解的中位時(shí)間為1.6個(gè)月(95% CI，0.6-9.0)。在HCT和實(shí)體器官移植組中，中位ttr分別為1.0個(gè)月(95% CI，0.6-9.0)和2.0個(gè)月(95% CI，0.7-4.7)。這些組中達(dá)到最佳反應(yīng)的時(shí)間分別為1.0個(gè)月(95% CI，0.6-9.0)和2.1個(gè)月(95% CI，0.7-7.3)。

所有患者的12個(gè)月總生存率為55.7%。值得注意的是，12個(gè)月的OS率在有反應(yīng)者和無反應(yīng)者中較高，分別為78.7%和28.2%。總患者人群、有反應(yīng)者和無反應(yīng)者的中位OS分別為18.4個(gè)月(95% CI，5.7-NE)、NE (95% CI，18.6個(gè)月-NE)和3.7個(gè)月(95% CI，1.8-11.0)。有反應(yīng)者的12個(gè)月無進(jìn)展生存率(PFS)為71.9%，中位PFS為23.9個(gè)月。

“Tabelecleucel代表了對(duì)復(fù)發(fā)/難治性EBV陽性PTLD患者的一種變革性治療，”報(bào)告作者、伯明翰大學(xué)醫(yī)院NHS基金會(huì)信托臨床血液學(xué)中心的斯里達(dá)爾·查甘迪醫(yī)學(xué)博士、MRCP博士和FRCPath在一份數(shù)據(jù)報(bào)告中寫道。“[該藥物]在這種難以治療的患者群體中具有有希望的ORR和OS。”