FDA 批準用 RPDD 治療兒童型彌漫性高級別神經膠質瘤

FDA已批準紫蘇醇(NEO100)用于治療兒童型彌漫性高級別神經膠質瘤(HGG)患者的罕見兒科疾病命名(RPDD)。

NeOnc Technologies的執行主席Amir Heshmatpour在新聞發布會上表示:“這一指定標志著我們為兒童[經歷]這種侵襲性腦癌開發創新療法的一個重要里程碑。”“我們仍然致力于通過臨床開發來推進NEO100，為面臨這種毀滅性疾病的患者和家庭帶來新的希望。”

這項開放標簽研究將包括年齡為5至18歲的患者，這些患者患有經影像學證實的、新診斷的或復發的兒科型HGG，包括H3 K27改變的彌漫性中線神經膠質瘤(DMG)；H3 G34–突變型彌漫性半球神經膠質瘤；3級和4級H3野生型和IDH野生型彌漫性兒童型HGG，其影像學和/或病理學結果與DMG一致；或涉及腦干或后顱窩的復發性惡性腫瘤。

如果患者患有復發性或進行性疾病，則符合條件的患者還必須已從先前治療的所有急性不良反應(AE)中康復。允許之前接受最大兒童標準劑量替莫唑胺(Temodar)或地塞米松治療的患者參與本研究，替莫唑胺或地塞米松的最大兒童標準劑量在放射治療期間為每劑90 mg/m2，持續42天。在基線MRI掃描前，接受地塞米松治療的患者必須接受穩定或遞增劑量的藥物治療至少3天。

如果患者被診斷患有納入標準中未描述的任何兒科型神經膠質瘤，目前正在接受另一種研究藥物或其他抗癌治療，或患有影響其免疫系統的已知疾病，則患者將被排除在試驗之外。NeOnc Technologies的首席執行官兼首席科學官Thomas Chen博士在新聞發布會上補充說:“NEO100獲得RPDD是我們為面臨彌漫性高級別膠質瘤的兒童開發有效治療方法這一使命中的關鍵一步。這一稱號不僅驗證了我們研究的潛力，還加強了我們提供創新療法的承諾，從而真正改變兒童的生活。”