FDA 批準(zhǔn)用 RPDD 治療兒童型彌漫性高級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤

FDA已批準(zhǔn)紫蘇醇(NEO100)用于治療兒童型彌漫性高級(jí)別神經(jīng)膠質(zhì)瘤(HGG)患者的罕見兒科疾病命名(RPDD)。

NeOnc Technologies的執(zhí)行主席Amir Heshmatpour在新聞發(fā)布會(huì)上表示:“這一指定標(biāo)志著我們?yōu)閮和痆經(jīng)歷]這種侵襲性腦癌開發(fā)創(chuàng)新療法的一個(gè)重要里程碑。”“我們?nèi)匀恢铝τ谕ㄟ^臨床開發(fā)來推進(jìn)NEO100，為面臨這種毀滅性疾病的患者和家庭帶來新的希望。”

這項(xiàng)開放標(biāo)簽研究將包括年齡為5至18歲的患者，這些患者患有經(jīng)影像學(xué)證實(shí)的、新診斷的或復(fù)發(fā)的兒科型HGG，包括H3 K27改變的彌漫性中線神經(jīng)膠質(zhì)瘤(DMG)；H3 G34–突變型彌漫性半球神經(jīng)膠質(zhì)瘤；3級(jí)和4級(jí)H3野生型和IDH野生型彌漫性兒童型HGG，其影像學(xué)和/或病理學(xué)結(jié)果與DMG一致；或涉及腦干或后顱窩的復(fù)發(fā)性惡性腫瘤。

如果患者患有復(fù)發(fā)性或進(jìn)行性疾病，則符合條件的患者還必須已從先前治療的所有急性不良反應(yīng)(AE)中康復(fù)。允許之前接受最大兒童標(biāo)準(zhǔn)劑量替莫唑胺(Temodar)或地塞米松治療的患者參與本研究，替莫唑胺或地塞米松的最大兒童標(biāo)準(zhǔn)劑量在放射治療期間為每劑90 mg/m2，持續(xù)42天。在基線MRI掃描前，接受地塞米松治療的患者必須接受穩(wěn)定或遞增劑量的藥物治療至少3天。

如果患者被診斷患有納入標(biāo)準(zhǔn)中未描述的任何兒科型神經(jīng)膠質(zhì)瘤，目前正在接受另一種研究藥物或其他抗癌治療，或患有影響其免疫系統(tǒng)的已知疾病，則患者將被排除在試驗(yàn)之外。NeOnc Technologies的首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官Thomas Chen博士在新聞發(fā)布會(huì)上補(bǔ)充說:“NEO100獲得RPDD是我們?yōu)槊媾R彌漫性高級(jí)別膠質(zhì)瘤的兒童開發(fā)有效治療方法這一使命中的關(guān)鍵一步。這一稱號(hào)不僅驗(yàn)證了我們研究的潛力，還加強(qiáng)了我們提供創(chuàng)新療法的承諾，從而真正改變兒童的生活。”