Ziftomenib 正在尋求 FDA 批準用于 NMP 1- 突變型 AML

一項新藥申請(NDA)已提交至美國食品和藥物管理局(FDA ),尋求批準ziftomenib用于治療表現出NMP1突變的復發性/難治性急性髓性白血病(AML)成年患者。該藥物的開發商Kura Oncology預計，FDA將在2025年第二季度做出可能接受NDA的決定，并要求優先審查該申請。如果獲得批準，這將導致一個潛在的處方藥使用者費用法案目標行動日期6個月后，NDA接受。

Kura Oncology總裁兼首席執行官Troy Wilson博士在新聞發布會上表示:“NDA的這一申請使我們更接近我們的目標，即將ziftomenib推向市場，作為復發/難治性NPM1突變AML成年患者的一種新的治療選擇，這是一種毀滅性的疾病，目前沒有FDA批準的靶向治療選擇。”

“我們期待在整個審查過程中與FDA密切合作，并對ziftomenib影響NPM1突變AML患者的潛力持樂觀態度。我們感謝Kura的團隊、我們敬業的研究人員、研究現場團隊，最重要的是，感謝參與我們臨床試驗的患者及其家人和護理人員，是他們讓這一切成為可能。我們感謝我們的合作伙伴Kyowa Kirin給予我們的支持和合作，我們滿懷信心地期待著這一計劃和我們的合作繼續取得進展。”

2025年2月，Kura Oncology表示，ziftomenib已達到多中心、開放標簽、多短期、2期KOMET-001試驗(NCT04067336)的完全緩解(CR)加部分血液學恢復(CRh)的主要終點，該試驗正在評估復發或難治性NP m1-突變體AML患者的研究性每日一次口服menin抑制劑。該藥物表現出令人鼓舞的風險效益特征，其安全性和耐受性與早期報告一致。