FDA 批準優先審查 Ziftomenib 治療 npm1 突變型 R/R AML

FDA已優先審查尋求完全批準ziftomenib （KO-539）治療含有NPM1突變的復發/難治性急性髓性白血病（AML）成人患者的新藥申請（NDA）。根據《處方藥使用者收費法案》，FDA已將目標行動日期定為2025年11月30日。

NDA得到了1/2期KOMET-001試驗（NCT04067336）數據的支持，該試驗達到了完全緩解（CR）和部分血液學恢復（CRi）率的CR的主要終點。安全性方面，menin抑制劑耐受性良好，骨髓抑制作用有限。ziftomenib相關不良反應導致3%的患者停止治療。KOMET-001的完整數據于2025年6月2日在2025年ASCO年會上公布。

Kura Oncology總裁兼首席執行官Troy Wilson博士在新聞發布會上表示：“FDA接受我們的NDA對Kura [Oncology] Kyowa Kirin來說是一個重要的里程碑，更重要的是，對于患有這種AML遺傳亞群的患者來說，這是一個具有侵襲性的疾病，幾乎沒有治療選擇。”

“這一成就反映了ziftomenib臨床數據的實力以及我們團隊令人難以置信的承諾。與Kyowa麒麟的合作伙伴一起，我們期待在整個審查過程中繼續與FDA密切合作，并為預期的這種治療的推出做準備，這種治療有可能對患者及其家人的生活產生有意義的影響。”