FDA 批準(zhǔn)優(yōu)先審查 Ziftomenib 治療 npm1 突變型 R/R AML

FDA已優(yōu)先審查尋求完全批準(zhǔn)ziftomenib （KO-539）治療含有NPM1突變的復(fù)發(fā)/難治性急性髓性白血病（AML）成人患者的新藥申請（NDA）。根據(jù)《處方藥使用者收費(fèi)法案》，F(xiàn)DA已將目標(biāo)行動日期定為2025年11月30日。

NDA得到了1/2期KOMET-001試驗(yàn)（NCT04067336）數(shù)據(jù)的支持，該試驗(yàn)達(dá)到了完全緩解（CR）和部分血液學(xué)恢復(fù)（CRi）率的CR的主要終點(diǎn)。安全性方面，menin抑制劑耐受性良好，骨髓抑制作用有限。ziftomenib相關(guān)不良反應(yīng)導(dǎo)致3%的患者停止治療。KOMET-001的完整數(shù)據(jù)于2025年6月2日在2025年ASCO年會上公布。

Kura Oncology總裁兼首席執(zhí)行官Troy Wilson博士在新聞發(fā)布會上表示：“FDA接受我們的NDA對Kura [Oncology] Kyowa Kirin來說是一個重要的里程碑，更重要的是，對于患有這種AML遺傳亞群的患者來說，這是一個具有侵襲性的疾病，幾乎沒有治療選擇。”

“這一成就反映了ziftomenib臨床數(shù)據(jù)的實(shí)力以及我們團(tuán)隊令人難以置信的承諾。與Kyowa麒麟的合作伙伴一起，我們期待在整個審查過程中繼續(xù)與FDA密切合作，并為預(yù)期的這種治療的推出做準(zhǔn)備，這種治療有可能對患者及其家人的生活產(chǎn)生有意義的影響?！?br />