Rusfertide 有望成為真性紅細胞增多癥的新治療方案

與安慰劑相比，hepcidin模擬rusfertide與真性紅細胞增多癥患者聯合使用時，臨床反應率和生活質量提高了一倍以上，達到了3期VERIFY研究（NCT05210790） 1A部分的主要終點和關鍵次要終點。

這些數據由Moffitt癌癥中心惡性血液學部門副成員Andrew Kuykendall醫學博士在2025年ASCO年會上公布，顯示rusfertide顯著降低了靜脈切開術的資格，改善了紅細胞壓差控制，并在兩種患者報告的結果工具中產生了統計學上顯著的癥狀改善，同時保持了與先前研究一致的可管理的安全性。Kuykendall在報告中說：“基于這些數據，我們相信rusfertide代表了真性紅細胞增多癥的潛在新治療選擇。”

VERIFY是一項正在進行的全球3期研究，旨在證實將rusfertide添加到真性紅細胞增多癥患者目前的護理標準中，對需要頻繁進行治療性靜脈切開術的患者的益處。

近400名患者接受了篩查，293名患者最終被隨機化。基線人口統計學和疾病特征在安慰劑組和rusfertide組之間很好地匹配，但有一個例外：一小部分大量抽血的患者（研究前28周內進行了7次或更多的治療性抽血）在rusfertide組中略有增加（16對7）。兩組中超過一半的患者同時接受了細胞減少治療，主要是羥基脲（39.2%），一些患者接受干擾素（13.3%）和魯索利替尼(Jakafi；2.7%)。

VERIFY研究達到了其降低采血資格的主要終點，rusfertide組中76.9%的患者獲得了緩解，是安慰劑組(32.9%；P <。)。在人口統計學、風險或同時進行細胞減少治療的亞組中沒有觀察到不同的反應。