Rusfertide 有望成為真性紅細(xì)胞增多癥的新治療方案

與安慰劑相比，hepcidin模擬rusfertide與真性紅細(xì)胞增多癥患者聯(lián)合使用時(shí)，臨床反應(yīng)率和生活質(zhì)量提高了一倍以上，達(dá)到了3期VERIFY研究（NCT05210790） 1A部分的主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。

這些數(shù)據(jù)由Moffitt癌癥中心惡性血液學(xué)部門副成員Andrew Kuykendall醫(yī)學(xué)博士在2025年ASCO年會(huì)上公布，顯示rusfertide顯著降低了靜脈切開術(shù)的資格，改善了紅細(xì)胞壓差控制，并在兩種患者報(bào)告的結(jié)果工具中產(chǎn)生了統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的癥狀改善，同時(shí)保持了與先前研究一致的可管理的安全性。Kuykendall在報(bào)告中說(shuō)：“基于這些數(shù)據(jù)，我們相信rusfertide代表了真性紅細(xì)胞增多癥的潛在新治療選擇。”

VERIFY是一項(xiàng)正在進(jìn)行的全球3期研究，旨在證實(shí)將rusfertide添加到真性紅細(xì)胞增多癥患者目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)中，對(duì)需要頻繁進(jìn)行治療性靜脈切開術(shù)的患者的益處。

近400名患者接受了篩查，293名患者最終被隨機(jī)化。基線人口統(tǒng)計(jì)學(xué)和疾病特征在安慰劑組和rusfertide組之間很好地匹配，但有一個(gè)例外：一小部分大量抽血的患者（研究前28周內(nèi)進(jìn)行了7次或更多的治療性抽血）在rusfertide組中略有增加（16對(duì)7）。兩組中超過一半的患者同時(shí)接受了細(xì)胞減少治療，主要是羥基脲（39.2%），一些患者接受干擾素（13.3%）和魯索利替尼(Jakafi；2.7%)。

VERIFY研究達(dá)到了其降低采血資格的主要終點(diǎn)，rusfertide組中76.9%的患者獲得了緩解，是安慰劑組(32.9%；P <。)。在人口統(tǒng)計(jì)學(xué)、風(fēng)險(xiǎn)或同時(shí)進(jìn)行細(xì)胞減少治療的亞組中沒有觀察到不同的反應(yīng)。