FDA授予Enhertu聯(lián)合Perjeta突破性治療指定，為HER2陽性乳腺癌患者帶來新希望

　　近日，據(jù)Daiichi Sankyo發(fā)布的新聞稿，美國食品和藥物管理局（FDA）授予突破性治療指定，批準Enhertu（fam - trastuzumab deruxtecan - nxki）與Perjeta（pertuzumab）聯(lián)合，作為無法切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽性乳腺癌患者的一線治療方案。

　　突破性治療指定：加速新療法惠及患者

　　突破性治療指定旨在加速針對病情嚴重且治療選擇有限人群的新療法開發(fā)與審查。要獲得該資格，試驗性治療需提供比當前標準治療有顯著改善的早期臨床證據(jù)。此次，監(jiān)管機構(gòu)依據(jù)DESTINY - Breast09臨床試驗數(shù)據(jù)授予此指定。2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會特別后期口頭會議上，分享了該3期研究數(shù)據(jù)。

　　Daiichi Sankyo全球研發(fā)負責人Ken Takeshita博士稱，這一指定是對Enhertu聯(lián)合Perjeta在HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌一線治療中潛在益處的進一步認可。若獲批，Enhertu將重新定義轉(zhuǎn)移性乳腺癌治療。DESTINY - Breast09最新數(shù)據(jù)顯示，在該疾病環(huán)境中使用Enhertu加Pertuzumab，中位無進展生存期超三年，優(yōu)于十多年來的現(xiàn)行護理標準。

　　值得注意的是，這是Enhertu獲得的第九個突破性治療稱號。在9個突破性指定中，5個用于不同類型和階段的轉(zhuǎn)移性乳腺癌，涵蓋HER2 - 陽性和HER2 - 低或超低疾病。此外，Enhertu還獲FDA批準用于治療HER2陽性轉(zhuǎn)移性胃癌和結(jié)直腸癌、HER2陽性的轉(zhuǎn)移性實體瘤以及HER2突變性轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌。

　　DESTINY - Breast09臨床試驗：探索新療法有效性

　　HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌是侵襲性疾病，約15%至20%的轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者受其影響，由HER2蛋白過度表達或擴增驅(qū)動。盡管HER2靶向治療改善了預后，但許多患者一線治療兩年內(nèi)疾病進展，近三分之一因進展或死亡無法接受進一步治療，預后較差，凸顯對更有效治療方案的需求，故開展DESTINY - Breast09研究。

　　該全球、多中心、隨機、開放標簽研究，評估Enhertu單獨或聯(lián)合Perjeta與一線治療HER2陽性轉(zhuǎn)移性癌癥患者護理標準相比的安全性和有效性。會議上，研究人員報告，與標準護理相比，一線聯(lián)合治療改善了患者關(guān)鍵生存結(jié)果。

　　DESTINY - Breast09研究作者Sara M.Tolaney博士接受CURE采訪時解釋，Enhertu和Perjeta聯(lián)合使患者無進展生存率幾乎翻倍，為新診斷轉(zhuǎn)移性HER2陽性乳腺癌患者提供良好潛在一線治療選擇。Tolaney是Dana - Farber癌癥研究所高級醫(yī)師、Susan F.Smith婦女癌癥中心乳腺腫瘤科主任及中心副主任，還是哈佛醫(yī)學院醫(yī)學副教授。

　　具體數(shù)據(jù)方面，Enhertu和Perjeta聯(lián)合治療無進展生存期達40.7個月，標準護理為26.9個月，改善近14個月。Tolaney總結(jié)，鑒于無進展生存率顯著改善，Enhertu和Perjeta有望成為轉(zhuǎn)移性HER2陽性乳腺癌患者新的潛在一線治療選擇。