出國就醫 化療可能帶來長期的疾病控制

對于需要放射治療的低級別惡性膠質瘤患兒，適形放射治療似乎是有效的，并且有可能降低這種治療方式相關的急性和長期毒性。如果在先前腫瘤無法手術切除，接受過放療后，在同一部位復發，則應考慮化療。

出國就醫服務機構愛諾美康介紹，先前接受過手術和放療的患者，應考慮化療，化療可能帶來相對長期的疾病控制。單用長春新堿、單用替莫唑胺、或替莫唑胺聯合卡鉑和長春新堿，可能對低級別膠質瘤復發的兒童患者有效。靶向治療（伴隨或不伴隨化療），貝伐單抗聯合伊立替康的抗腫瘤活性也有觀察到，在某些情況下也會帶來臨床或視力改善。使用貝伐單抗聯合伊立替康，治療復發性低級別膠質瘤的II期研究中，僅有2例出國就醫患者（5.7％）持續出現部分有效（腫瘤縮小一半以上）的結果，但6個月PFS為85.4％（標準誤差SE±5.96％），2年PFS為47.8％（SE±9.27％）。相當比例的低級別膠質瘤都發現BRAF突變。

因此，在多個正在進行的臨床試驗中，研究人員正在對這種分子途徑（MEK，BRAF V600E等）的各種部分的抑制進行測試。在一份初步報告中，在一項用MEK抑制劑治療小兒低級別膠質瘤復發的I期研究中，這種方法顯示出積極的結果。其他方法包括研究mTOR抑制劑（NCT01734512）。在存在BRAF V600突變的復發性或難治性低級別膠質瘤患兒中，早期使用BRAF V600E抑制劑達拉菲尼的結果顯示，有41％的總體應答率（兩個完全應答和11個部分應答）。

出國就醫臨床評估階段的治療選擇，早期治療試驗可能適用于部分患者。這些試驗可通過COG，小兒腦腫瘤協會或其他組織來加入。有關國家癌癥研究所（NCI）支持的臨床試驗的信息可以在NCI網站上找到。以下是目前正在進行的國家和機構臨床試驗的例子：

APEC1621（NCT03155620）（兒科MATCH：由基因檢測決定的靶向治療，治療小兒復發或難治性晚期實體瘤，非霍奇金淋巴瘤或組織細胞性疾?。?。ACNS1022（NCT01553149）（低劑量或高劑量來那度胺,治療復發性，難治性或進行性的星形細胞瘤或視神經膠質瘤的年輕患者）：這是一項隨機二期臨床試驗，比較了低劑量和高劑量來那度胺, 在治療反復發作，頑固性或進行性青少年毛細胞性星形細胞瘤或視神經通路神經膠質瘤的效果。該臨床試驗基于I期研究的結果。本研究觀察了腫瘤以及長期穩定的臨床疾病對來那度胺的反應，針對復發低度惡性膠質瘤患兒，劑量高低不同。

PBTC-029B（NCT01089101）（用Selumetinib治療年輕的復發性或難治性低級別膠質瘤患者）：這項臨床試驗旨在確定MEK抑制劑selumetinib在低級別星形細胞瘤患兒中的副作用和佳劑量）。根據I期研究部分（現已完成）觀察到的selumetinib活性，本研究II期已擴大患者隊列，對象包括伴有BRAF基因突變的毛細血管星形細胞瘤，和其他低級別星形細胞瘤，以及復發性低級別星形細胞瘤并伴有NF1的海外醫療患者。