出國看病 驍悉治療重癥肌無力的相關(guān)研究

驍悉（MMF）是一種相對較新的免疫抑制藥物，初是為了防止器官移植導致免疫排斥而開發(fā)的。盡管MMF對MG的治療效果仍在研究階段，但似乎MMF可能對那些對潑尼松和其他免疫抑制藥物無反應的肌無力患者有益。

赴美就醫(yī)服務機構(gòu)愛諾美康介紹到，MMF是一種相對較新的免疫抑制劑，但在臨床試驗中顯示，MMF治療MG是有希望的。在2001年完成的兩項小規(guī)模試驗中，大約65％的重癥肌無力（MG）患者服用MMF幾個月后，體力增加或減少潑尼松劑量。近的分析表明，對于有些患者，MMF產(chǎn)生藥效需要更長的時間，但近75％的人終癥狀改善，偶爾出現(xiàn)胃不舒服，不適癥狀，皮疹和震顫等不太嚴重的副作用。

在Donald Sanders博士（北卡州杜克大學MDA醫(yī)學院院長）進行的一項探索性試驗中，12名服用MMF的患者中，有8名力量增加，或者對潑尼松的需求減少。在另一項研究中，芝加哥有92名赴美就醫(yī)患者，在3到45個月內(nèi)使用MMF。其中67例患者有改善，其中5例完全緩解。根據(jù)研究結(jié)果，MMF優(yōu)于其他免疫抑制藥物，因為它起效更快，副作用更少。也有報道顯示，MMF會導致動物先天缺陷，因此育齡婦女在用藥期間應避免懷孕，因為ＭＭＦ對未出生嬰兒的影響尚不清楚）。

背景

這項前瞻性的隨機雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗評估了霉酚酸酯（MMF）作為類固醇降低劑治療重癥肌無力（MG）的有效性，安全性和耐受性。

方法

乙酰膽堿受體抗體陽性II-IVa級MG患者，服用皮質(zhì)激素至少4周后，被隨機分配到MMF組（2g/天）或安慰劑組，服用藥物36周。主要終點定義為達到底線表現(xiàn)或藥物緩解（MGFA定義的干預后狀態(tài)）的復合測量，并且在既定時間表上減少皮質(zhì)類固醇劑量。次要終點包括疾病嚴重程度，生活質(zhì)量評分和安全性。

結(jié)果

MMF治療組有44％的患者（n=88），安慰劑組39％的患者（n=88）達到了主要終點（p=0.541）。兩組在MG改善的改善平均定量，日常生活活動和36項簡短健康調(diào)查評分中表現(xiàn)相似。兩組不良事件的發(fā)生率相似。MMF治療組常見的不良事件是頭痛（12.5％）和MG惡化（11.4％），而安慰劑組則MG惡化（20.5％）和腹瀉（10.2％）。

結(jié)論

在強的松逐漸減量的36周期間，用霉酚酸酯（MMF）治療在維持重癥肌無力（MG）控制方面并不優(yōu)于安慰劑。赴美就醫(yī)研究組之間的主要終點，或次要終點沒有顯著差異。MMF的耐受性良好，不良事件與以前的研究一致。從這項大規(guī)模的國際多中心III期臨床試驗中獲得的經(jīng)驗，在設(shè)計未來的MG研究或有幫助。

參考：http://www.mdausa.org/news/0304mg.html