海外醫療 高危患者診斷預后相對較差

臨床情況證明，IRS-IV治療的胚胎組織學腫瘤患者，治療使用更高劑量的烷化劑與IRS-III治療的相似患者，較低劑量的烷化劑進行生存率比較。海外醫療服務機構愛諾美康介紹到，對于某些中等風險患者組，使用較高劑量的環磷酰胺可能會有益處，包括有利部位和淋巴結陽性的腫瘤患者，有腫瘤殘余的患者，或在不利部位但腫瘤大致完全切除的患者。

在不利部位、胚胎性橫紋肌肉瘤未切除的患者，對于其他中危患者組，加大環磷酰胺的劑量是可行的，但沒能改善結果。COG也對改善中危的橫紋肌肉瘤兒童的預后，有效性進行了評估，拓撲替康優先接受評估，因為其在橫紋肌肉瘤異種移植模型中的臨床前活性，以及在未經治療的橫紋肌肉瘤兒童中的單一藥物活性，特別是有肺泡橫紋肌肉瘤的海外醫療患者。

此外，環磷酰胺和拓撲替康的組合展示了很大的活性，在復發性疾病患者和新診斷的轉移性疾病患者中都是如此。COG-D9803臨床試驗對象為新診斷的中危病人，隨機分配患者接受VAC療法，或VAC療法加拓撲替康和環磷酰胺。接受拓撲替康和環磷酰胺治療的患者，比僅用VAC治療的患者效果更好。VAC 4年FFS為73％，VAC加長春新堿，拓撲替康和環磷酰胺（VTC）為68％。

海外醫療服務機構愛諾美康介紹到，在有限的機構試點研究中，也曾使用一種另類化療方法：長春新堿/多柔比星/環磷酰胺（VDC），交替使用異環磷酰胺/依托泊苷（IE），用于治療中危的橫紋肌肉瘤患者，這種方法相對于標準方法的相對有效性需要進一步研究。在歐洲的一項試驗（SIOP-MMT-95）中，457例胚胎性橫紋肌肉瘤，腺泡狀橫紋肌肉瘤，未分化肉瘤，或軟組織原始神經外胚層腫瘤不完全切除的患者，在標準異環磷酰胺，長春新堿和放線菌素（IVA）化療中加入卡鉑，表柔比星和依托泊苷聯合治療。

大約20％的海外醫療患者，在治療完成后會有腫瘤殘余，腫瘤殘余沒有不良預后意義。在計劃治療結束時，除非有活檢證實的殘余惡性腫瘤，否則有腫瘤殘余的橫紋肌肉瘤患者不需要積極的替代治療。對于III組患者，初始化療的佳緩解（完全緩解vs部分緩解或無緩解）對整體結局無影響。

雖然誘導化療通常給藥9至12周，在IRS-IV和COG-D9803研究中，有2.2％的患有中危的橫紋肌肉瘤患者發現疾病出現早起進展，并且沒有接受他們計劃的放療過程。海外醫療過程中，高危患者在診斷時，有一個或多個部位發生腫瘤轉移（IV期，IV組），目前這些患者的預后相對較差（5年生存率≤50％），需要新的治療方法來改善這一群體的生存。