海外醫療 骨髓增殖性腫瘤的治療

骨髓增生異常/骨髓增殖性腫瘤（MDS/MPN）是同時具有發育不良和增殖特征，但無法適當分類為骨髓增生異常綜合征（MDS），或慢性骨髓增殖性疾病（CMPD）的克隆性骨髓性疾病。海外醫療服務機構愛諾美康介紹到，該類別由三種主要的骨髓疾病組成：慢性骨髓單核細胞白血病（CMML），青少年骨髓單核細胞白血病（JMML）和非典型慢性粒細胞白血病（aCML）。表現MDS和CMPD特征、但不符合三大主要MDS/MPN疾病標準的骨髓疾病，被分類為未分類骨髓增生異常/骨髓增殖性腫瘤（MDS/MPN-UC）。

發病率和死亡率

骨髓增生異常/骨髓增殖性腫瘤（MDS/MPN）的病因目前我們尚不清楚。MDM/MPN的發生率差別很大，每年60歲以上的大約3/10萬個人，患上慢性骨髓單核細胞白血病，每年每10萬個年齡為0到14歲的人中，只有0.13人患上青少年骨髓單核細胞白血病。海外醫療近才做出明確定義的疾病，非典型慢性粒細胞白血病，目前仍無發病率相關可靠的數據。未分類骨髓增生異常/骨髓增殖性腫瘤的發病率未知。

慢性粒單核細胞白血病

世界衛生組織，將慢性骨髓單核細胞性白血病（CMML）分類為骨髓增生異常/骨髓增殖性腫瘤（MDS/MPN）。世界衛生組織認識到，該疾病有一種發育不良的亞型和一種增殖型亞型，海外醫療患者預后因骨髓中原始細胞百分比而異，百分比越高，預后越差。CMML是骨髓干細胞的克隆性疾病。單核細胞增多癥是一個主要的特征。CMML表現出不同的臨床，血液學和形態特征，主要特征可能是骨髓增生異常，或者骨髓增生。急性粒細胞白血病（AML）若出現疾病進展，預示著預后非常不好。

治療概述

對于白細胞增多，血小板增多或脾腫大惡化的海外醫療患者，用羥基脲治療是一種選擇。在一項隨機臨床試驗中，105名晚期CMML患者入組。試驗比較了羥基脲與依托泊苷治療的療效。在沒有反應的情況下，劑量逐步增加到羥基脲4g/天，依托泊苷600mg/周，后調整劑量，以保持白血細胞在5×10^9/L和10×10^9/L之間。羥基脲組的中位精算生存期為20個月，依托泊苷組為9個月（P<0.001）。與不良生存相關的主要因素分配到依托泊苷組，患者核型（即7號染色體單體或復雜的異常）和貧血。

阿扎胞苷（一種核苷）是DNA甲基轉移酶的抑制劑，海外醫療已被批準用于治療MDS和CMML，阿扎胞苷被批準用于治療，主要依據是癌癥和白血病B組隨機試驗和在歐洲進行的隨機試驗。阿扎胞苷可改善CMML的發育不良和增殖特征。

當出現貧血時，紅細胞生長因子可能有助于減少輸血需求。該試驗將患者隨機分為支持治療組和阿扎胞苷組（每28天皮下注射75mg/m^2/天，共7天），其中10例為CMML患者。海外醫療服務機構愛諾美康介紹到，來那度胺(聯合或不聯合阿扎胞苷)，也已經在CMML患者身上中進行了研究，JAK2的抑制劑，如魯索替尼，也正在評估階段。