出國看病 骨髓增殖特征的白血病障礙

近，日本有一項回顧性研究，對27名進行了異體造血干細(xì)胞移植（SCT）的JMML兒童的記錄進行了回顧，以確定不同變量的對結(jié)果的潛在影響。出國看病中有12例患者的移植物，來源是HLA相同的兄弟姐妹，10例來自HLA匹配的無血緣關(guān)系的個人，以及5例來自HLA不相合的捐助者。18例患者進行了全身放射治療。

在SCT后4年，EFS和總生存（OS）分別為54.2％（±11.2％標(biāo)準(zhǔn)誤差[SE]）和57.9％（+/-11.0％）。6例死于復(fù)發(fā)，3例死于并發(fā)癥。核型異常的患者OS顯著低于正常核型患者（P<0.001）。年齡小于1歲的患者OS顯著高于1歲以上患者。研究的其他變量與OS無關(guān)。

出國看病對這些因素的多變量分析表明，患者核型異常是OS低的唯一顯著危險因素。10名JMML患者中，有5名對口服給予13-順式視黃酸有反應(yīng)（即2個完全應(yīng)答，3個部分應(yīng)答）;中位持續(xù)時間為37個月。視黃酸治療與自發(fā)性集落形成和GM-CSF超敏反應(yīng)有關(guān)。

目前，正在評估中的分子靶向療法，包括使用能防止ras蛋白成熟的法尼基轉(zhuǎn)移酶抑制劑，可能加快腫瘤細(xì)胞凋亡和抑制腫瘤細(xì)胞生長。出國看病服務(wù)機構(gòu)愛諾美康介紹到，非典型慢性粒細(xì)胞白血病，是在診斷時表現(xiàn)出骨髓增生異常，和骨髓增殖性特征的白血病障礙。據(jù)報道，aCML的中位生存時間少于20個月，血小板減少癥和明顯的貧血是不良預(yù)后因素。在約25％至40％的患者中，非典型CML會發(fā)展為急性白血病，其余的患者可能出現(xiàn)致命并發(fā)癥，包括抗白細(xì)胞增多癥，貧血，血小板減少癥，肝脾腫大，伴有血小板減少癥的腦出血和感染。

出國看病由于這種慢性白血病疾病很罕見，aCML的佳治療尚不確定。羥基脲治療可能帶來短暫的2?4個月的部分緩解。干擾素-α用于治療非典型CML效果不佳。MDS/MPN-UC（也稱為混合型骨髓增生性/骨髓增生異常綜合征）表現(xiàn)出與骨髓增生性疾病，和骨髓增生異常疾病相同的特征，但不符合其他任何標(biāo)準(zhǔn)的骨髓增生異常/骨髓增生性腫瘤MDS/MPN的診斷標(biāo)準(zhǔn)。

有血小板衍生生長因子受體基因重排表現(xiàn)的成人MDS/MPN患者，可考慮使用甲磺酸伊馬替尼在標(biāo)準(zhǔn)劑量來治療。出國看病后由于發(fā)病率低，目前文獻在MDS/MPN-UC治療選擇上尚無標(biāo)準(zhǔn)。支持性護理包括，必要時治療血細(xì)胞減少和感染。