赴美就醫 如何讓干細胞移植患者完全緩解

臨床上，骨髓移植（BMT）或干細胞移植，似乎是目前唯一改變CMML自然進程的治療方法。一項研究回顧了118名年齡中位數為24歲，年齡在0.3-53歲之間，接受異體骨髓移植的MDS患者，12名CMML患者的2年生存率為10％。移植相關死亡率受患者年齡（即<18歲，40％;18-35歲，61％;>35歲，81％）影響。

赴美就醫這項研究，包括早在1986年接受移植手術的患者，這些患者的數據可能影響了患者的整體生存數據。近對50例CMML異體移植（中位年齡44歲，年齡范圍19-61歲）來自血緣上相關的（n=43）或不相關的（n=7）供體，5年估計總體存活率為21％。估計5年的復發概率為49％。數據顯示，急性移植物抗宿主病（GVHD）II級至IV級的復發概率較低，T細胞耗竭移植物的復發率較高，這提示移植物抗CMML效應。后一系列是迄今為止，成人CMML和異體干細胞移植的大病人研究隊列。

有一個病例報告表明，赴美就醫使用甲磺酸伊馬替尼的靶向治療，可能對PDGFR融合致癌基因導致CMML的患者亞組有效。CMML的各種化療方案都只有適度的成功，在拓撲替康（一種拓撲異構酶I抑制劑）單藥治療的研究中，25名CMML患者接受托泊替康治療，誘導骨髓發育不良（2.0mg/m2/day連續輸注5天）。在28％的患者中實現了完全的血液學緩解。毒性作用顯著，中位緩解時間為8個月。

赴美就醫服務機構愛諾美康介紹到，在后續研究中，拓撲替康與嘧啶類抗代謝藥阿糖胞苷聯合使用，這種聯合方案使得44％的CMML患者完全緩解。完全緩解的中位持續時間為50周，患者需要每月維持治療。青少年骨髓單核細胞白血病（JMML），根據法美英標準被歸類為骨髓增生異常綜合征（MDS）。世界衛生組織的分類從MDS中去除了JMML，將其歸入新的類別骨髓增生異常/骨髓增生性腫瘤（MDS/MPN）。

JMML（又稱青少年慢性骨髓單核細胞性白血病）是一種罕見的兒童期造血系統惡性腫瘤，占所有兒童期白血病的2％。JMML與成人型慢性粒細胞白血病（僅偶爾在兒童中發現的疾病）有許多臨床和實驗室特征上的區別。

JMML的中位生存時間從大約10個月到4年多不等，與所選擇的治療類型有一部分的關系，預后與診斷時的年齡有關，赴美就醫診斷時小于1歲的患兒預后較好。診斷時2歲以上的兒童預后較差，血小板計數低和Hb F水平高與預后較差有關，大約10％至20％的病例可能演變成急性白血病。