安德森癌癥中心：患者對免疫調節劑的反應

臨床發現，T-MDS與它不同的是，多伴有5號染色體大片段或整體丟失，而且預后相當不好。相反，在ql3和q34區帶之間，基因組DNA中間缺失預后較其他類 型MDS好。重要的是，5q-患者對免疫調節劑（IMIDs）反應特別好，盡管與單獨5q-患者相比預后差，5q-伴有其他細胞遺傳學異常的患者，對IMIDs也有反應。

安德森癌癥中心轉診機構介紹到，約半數5q-患者為5q-綜合征，其臨床特點包括難治性貧血、輕度白細胞減少、非典型巨核細胞、血小板正常或增加、輸血依賴、向AML轉化風險低而生存期長。約50%患者至少在18個基因中，有一個或多個體細胞突變。

RUNX1、TP53和NRAS基因突變與重度血小板減少，和骨髓原始細胞比例較高相關。TP53、EZH2和ETV6基因突變的患者死亡風險將增加2倍。安德森癌癥中心轉診MDS，主要臨床病理特征是骨髓穿刺，或活檢提示細胞分化異常，表現為一系或者多系分化停滯或發育不良。這種情況與臨床一致，MDS患者常對外源性EPO抵抗，紅系增生需要比其他疾病更多的EPO支持。

安德森癌癥中心轉診機構介紹到，一般認為，T淋巴細胞在MDS中起免疫監視作用，其激活并增殖可以根除惡性克隆。實際上，尤其對于增生低下性MDS，應用免疫抑制藥物如環孢素，和使用抗胸腺細胞免疫球蛋白（ATG），清除激活的T細胞都能改善血細胞減少。