海外醫(yī)療 兒童實(shí)體瘤與多種靶點(diǎn)相關(guān)

通常情況下，基因突變或缺失，發(fā)生于>80%的遺傳性視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤，且似乎與MDM2/4改變、BCOR突變和SYK表達(dá)上調(diào)相互作用。海外醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康介紹到，SYK抑制劑R406和BAY61-3606在視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤細(xì)胞系中，誘導(dǎo)含半胱氨酸的天冬氨酸蛋白水解酶介導(dǎo)的凋亡。

有前景的臨床前通路是SYK、AJHR和PLK1。然而，很少有靶向藥物用于視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤的治療，目前尚無(wú)陽(yáng)性結(jié)果。海外醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)介紹，雖然在兒童癌癥臨床試驗(yàn)中，引入新靶向藥物的進(jìn)展，遠(yuǎn)遠(yuǎn)落后于成年人，但是在過(guò)去的幾年中成功率日益提高。

隨著越來(lái)越多的靶向藥物問(wèn)世，新藥的使用將使兒童癌癥的治療，得到不斷改善。同時(shí)在明確兒童癌癥生物功能，相關(guān)通路的不懈努力，將為藥物療效檢測(cè)創(chuàng)造條件。海外醫(yī)療服務(wù)后發(fā)現(xiàn)，隨著針對(duì)GD2的靶向治療在神經(jīng)母細(xì)胞瘤中的成功，和其他靶向藥物在多種腫瘤中的中度療效，例如MIBG治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤、mTOR治療膠質(zhì)瘤和神經(jīng)母細(xì)胞瘤、IGF-1R治療尤因肉瘤和神經(jīng)母細(xì)胞瘤、VEGFR治療膠質(zhì)瘤、索拉非尼治療骨肉瘤，以及某些腫瘤中針對(duì)多種通路的成功軼事。

海外醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康介紹到，靶向治療已成為兒童實(shí)體瘤的希望，事實(shí)上，有些腫瘤與多種已知的靶點(diǎn)相關(guān)（例如，毛細(xì)胞型星形細(xì)胞瘤的BRAF激活、神經(jīng)母細(xì)胞瘤的AL/C基因突變），但是臨床成功遙未可知，并且一些腫瘤從靶向治療的角度，來(lái)看仍然是未解之謎。

需要進(jìn)一步的生物學(xué)解釋，和更多的臨床試驗(yàn)。兒童癌癥治療的挑戰(zhàn)，依然在于年齡相關(guān)的腫瘤生物學(xué)、藥物代謝、毒性、發(fā)育/生育方面的差異。以及大多數(shù)情況下，都需要考慮的遠(yuǎn)期反應(yīng)。海外醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)愛(ài)諾美康介紹到，隨著基因組學(xué)、表觀遺傳學(xué)、蛋白質(zhì)組技術(shù)，和檢測(cè)手段的增加，將有更多的合理靶向治療方法出現(xiàn)。