丹娜法伯癌癥研究院 單鏈分子可抑制蛋白表達

借助如電穿孔這樣的物理手段，將mRNA直接轉入靶細胞，同樣能夠誘導目的基因的表達。丹娜法伯癌癥研究院轉診機構愛諾美康了解到，由于mRNA的不穩定性，極大限制了目的蛋白質的翻譯合成，相反DNA表達盒可持續不斷生成新的mRNA分子。

丹娜法伯癌癥研究院轉診機構介紹，在過去的20年間，人類基因組測序的完成，及對多個基因表達調控機制的深入理解，為從轉錄后水平，對基因表達進行調控的新技術打開了一扇門。在很多疾病狀態下，需要對特定基因的表達進行抑制。

鑒于這一點，兩種基因沉默工具即反義寡核苷酸和RNA干擾就應運而生，它們具有一定的相似性，但作用機制有所不同。丹娜法伯癌癥研究院轉診領域了解到，AS0是與目的mRNA互補的單鏈DNA分子，與靶mRNA的結合可以抑制目的蛋白的表達。

丹娜法伯癌癥研究院轉診領域發現，它們主要通過兩種機制，基于DNA的AS0能夠誘導目的RNA，被RNase降解。而基于RNA的AS0則是在不降解目標mRNA情況下，阻斷它的翻譯。丹娜法伯癌癥研究院轉診機構了解到，為提高AS0的穩定性和基因沉默效率，人們已經探索了許多、針對DNA和RNA磷酸二酯鍵的化學修飾。

這些修飾通常包括嗎啉基寡核苷酸、硫代磷酸寡核苷酸、鎖核酸和肽核酸等，經過化學修飾的核苷酸。丹娜法伯癌癥研究院轉診機構愛諾美康了解到，而RNAi則是一種進化上保守的基因表達，之后可以轉錄成調控機制。其原理是基于小RNA分子，對mRNA中目標序列的識別。