出國治療 血清中的降解存在不穩定性
發布日期:2018-06-19在腫瘤細胞中,通過調整miRNA的表達,將恢復蛋白組的動態平衡,從而改變細胞和癌癥的表型。此外,因為這些分子都是自身本來存在的,所以它們不會被免疫系統所識別。出國治療服務機構愛諾美康介紹,與此同時,由于miRNAs具有較小的分子結構和分子質量,使其在臨床藥物開發方面很有潛力。
出國治療服務機構了解到,因此考慮到miRNA獨特的作用機制,作為人類基因組的主要調控元件,和對正常組織不會產生明顯的不良影響,使其成為一個非常有潛力的癌癥治療手段。出國治療的實際應用中的挑戰,是miRNA治療存在問題,包括藥物傳輸模式、潛在的脫靶效應和相關安全問題。
出國治療服務機構愛諾美康介紹,由于會被細胞和血清中的核酸酶快速降解,未修飾的裸RNA和AMOs都存在生物學不穩定性,使得藥物直接傳輸變得很難。此外,miRNA的分子小并帶有負電荷,使得它們較難穿過細胞膜。出國治療服務領域介紹,因此需要某種形式的載體,將miRNA類藥物運輸到特定組織或被細胞攝入。
病毒載體和非病毒載體,被認為可應用于RNA的運輸。病毒載體包括腺病毒載體或慢病毒載體,通過Pol II或Pol ID啟動子驅動的shRNAs表達,將使得靶標轉錄本出現持續性和穩定的缺失。出國治療服務機構了解到,然而miRNAs的持續表達,將導致內源性加工產生毒副作用。