Mavacamten（MYK-461）對(duì)梗阻性肥厚型心肌病的III期研究

一項(xiàng)隨機(jī)，雙盲，安慰劑對(duì)照臨床研究評(píng)估Mavacamten（MYK-461）在成人癥狀性梗阻性肥厚型心肌病中的應(yīng)用，正在招募，人數(shù)220人。

關(guān)鍵納入標(biāo)準(zhǔn)：

·年齡18歲及以上，體重≥45kg

·可以實(shí)現(xiàn)準(zhǔn)確的經(jīng)胸超聲心動(dòng)圖（TTEs）

·診斷符合當(dāng)前美國(guó)心臟病學(xué)會(huì)基金會(huì)/美國(guó)心臟病學(xué)會(huì)和歐洲心臟病學(xué)會(huì)指南的oHCM，并滿(mǎn)足兩個(gè)標(biāo)準(zhǔn)：

·記錄左心室射血分?jǐn)?shù)（LVEF）≥55％

·NYHA II級(jí)或III級(jí)

·在篩選時(shí)，已記錄的靜息時(shí)氧飽和度≥90％

·能夠執(zhí)行直立CPET并且篩選時(shí)呼吸交換率（RER）≥1.0

關(guān)鍵排除標(biāo)準(zhǔn)：

·已知的浸潤(rùn)性或容量性疾病導(dǎo)致心臟肥大，類(lèi)似oHCM，如法布里病，淀粉樣變性或Noonan綜合征伴左心室肥厚。

·在篩查前6個(gè)月內(nèi)進(jìn)行運(yùn)動(dòng)暈厥或持續(xù)性室性快速性心律失常的病史。

·復(fù)蘇性心臟驟停（任何時(shí)間）的歷史或適當(dāng)植入式心律轉(zhuǎn)復(fù)除顫器（ICD）放電的歷史記錄，用于在篩查前6個(gè)月內(nèi)危及生命的室性心律失常。

·篩查時(shí)出現(xiàn)陣發(fā)性，間歇性心房顫動(dòng)伴心房顫動(dòng)。

·持續(xù)性或永久性心房顫動(dòng)在篩查前至少4周未進(jìn)行抗凝和/或在篩查前6個(gè)月內(nèi)未進(jìn)行充分的心率控制。

·在研究期間用丙吡胺或雷諾嗪治療（在篩選前14天內(nèi)）或計(jì)劃治療。

·治療期間（篩查前14天內(nèi)）或計(jì)劃治療期間使用β-受體阻滯劑和鈣通道阻滯劑。

·在篩選時(shí)，LVOT梯度<30 mmHg。

·已經(jīng)在篩查前6個(gè)月內(nèi)成功治療了侵襲性間隔減少術(shù)（手術(shù)切除術(shù)或經(jīng)皮酒精間隔消融），或計(jì)劃在研究期間進(jìn)行這些治療中的任何一種。

·在篩選前6個(gè)月內(nèi)進(jìn)行ICD放置或在研究期間計(jì)劃ICD放置。

·有研究者認(rèn)為會(huì)對(duì)參與者安全構(gòu)成風(fēng)險(xiǎn)或干擾研究評(píng)估，程序或完成的任何其他臨床重大疾病，病癥或疾病的病史或證據(jù)。

·先前用心臟毒性劑如多柔比星或類(lèi)似物治療。