Mavacamten對(duì)非梗阻性肥厚型心肌病的2期研究

一項(xiàng)隨機(jī)，雙盲，安慰劑對(duì)照，濃度指導(dǎo)，探索性研究Mavacameten治療癥狀性非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）和保留左心室射血分?jǐn)?shù)。正在招募，人數(shù)60人。

關(guān)鍵納入標(biāo)準(zhǔn)：

·診斷為nHCM（在沒有全身或其他已知原因的情況下肥大和未擴(kuò)張的左心室），在篩查時(shí)LV壁厚≥15mm或≥13mm且具有HCM的陽性家族史。

·年齡18歲及以上，體重≥45kg。

·在篩選時(shí)記錄的LVEF≥55％。

·LVOT梯度<30 mmHg靜息時(shí)和Valsalva期間和運(yùn)動(dòng)后。

·NYHA功能等級(jí)II或III。

·靜息時(shí)升高NT-proBNP。

關(guān)鍵排除標(biāo)準(zhǔn)：

·過去6個(gè)月內(nèi)暈厥史，運(yùn)動(dòng)持續(xù)性室性快速性心律失常，阻塞性冠狀動(dòng)脈疾病或心肌梗死。

·任何時(shí)間復(fù)蘇的心臟驟停史或已知的適當(dāng)植入式心律轉(zhuǎn)復(fù)除顫器（ICD）在納入前6個(gè)月內(nèi)出院的病史。

·目前使用丙吡胺或雷諾嗪治療（在篩查前14天內(nèi)）。

·在研究期間使用β-受體阻滯劑和鈣通道阻滯劑的當(dāng)前或計(jì)劃治療。

·在篩查前6個(gè)月內(nèi)接受了浸潤(rùn)性間隔減少術(shù)（手術(shù)切除術(shù)或經(jīng)皮酒精間隔消融術(shù)[ASA]）。

·休息或運(yùn)動(dòng)后LVOT> 30 mmHg的歷史，除非隨后通過間隔減少治療。

·QTcF>480 ms或研究者考慮的任何其他心電圖異常對(duì)參與者安全構(gòu)成風(fēng)險(xiǎn)（例如，二級(jí)房室傳導(dǎo)阻滯II型）。

·在篩查前至少4周內(nèi)持續(xù)性或永久性房顫未進(jìn)行抗凝治療和/或在篩查后1年內(nèi)沒有充分的速率控制。

·10年內(nèi)臨床上顯著的惡性疾病史，如非轉(zhuǎn)移性皮膚鱗狀細(xì)胞癌或基底細(xì)胞癌。

·研究者或MyoKardia醫(yī)師認(rèn)為任何其他臨床上顯著的疾病，病癥或疾病的歷史或證據(jù)會(huì)對(duì)受試者安全或干擾研究評(píng)估，程序或完成造成風(fēng)險(xiǎn)。