靶向治療的作用機制及特定環節

國外領域，有例子描述了藥物代謝，或運輸基因的藥代動力學影響，會引起VK0RC1的變異，并可導致華法林的療效差別。通過對該基因的5個單體型進行分析，發現應答者可被分為高、中、低三個等級，并且這些等級依次與VK0RC1的表達水平相關。

這三個應答級別中，VK0RC1單體型占華法林維持劑量差異的25%；另外，CYP2C9多態性在該變異中約占8%。這說明不同VK0RC1轉錄水平的藥效影響，是CYP2C9多態性藥效影響的3倍。

這些數據表明，我們應注重遺傳學檢測的發展：一方面，在華法林維持劑量的變異中，基因因素可占約1/3；另一方面，遺傳學檢測有助于減少，VK0RC1 A單體型純合子患者的初始藥物劑量。而靶向治療通常又是藥物基因組學，在現今臨床實踐中得以成功應用的更佳案例。

靶向治療是一種定向阻斷、已知作用機制特定環節的治療方法。這種治療策略包括兩個方面：一是在某些情況下，需對某個亞組的患者進行臨床檢測，以明確其是否存在特定異常。二是在治療所針對的異常出現時，對所有符合適應證的患者，在初始診斷后不需進行檢測。

對于表皮生長因子受體2（HER2），通常是臨床基因組學的首個和更佳范例；HER2抗原可在近30%的乳腺癌患者中表達。而曲妥珠單抗是一種針對它的單克隆抗體，起初曲妥珠單抗，只是為治療晚期乳腺癌患者而研發的。