早期的靶向治療方案有何價值？

近期FDA已經(jīng)提議，將創(chuàng)新藥物早期臨床驗證的探索性IND機(jī)制，作為關(guān)鍵路徑行為計劃的一部分。這些探索性IND試驗，亦稱為O期試驗，持續(xù)時間有限；并且根據(jù)定義不能具有治療意圖。而探索性IND試驗的特定范例，包括微小劑量藥代動力學(xué)研究、藥物靶點(diǎn)調(diào)節(jié)評估，或在單次或限制次數(shù)的重復(fù)劑量后，檢測藥理學(xué)功效。

在一些O試驗中，藥效生物標(biāo)志物的檢測，可能會成為主要臨床終點(diǎn)；雖然相比傳統(tǒng)IND機(jī)制，一個O期試驗可能將一種新藥更快地推向臨床，但是它不能免除傳統(tǒng)的1期臨床劑量遞增試驗。在O期試驗后，仍需進(jìn)行1期試驗以確定藥物毒性。

因此，由于它可在研發(fā)早期，有效淘汰不理想的候選化合物，與其說它是一種藥物發(fā)展工具，不如說是一種藥物發(fā)現(xiàn)工具。目前，雖然僅有為數(shù)不多的癌癥靶向治療方案，接受過O期試驗，但藥物較早進(jìn)入臨床試驗，可能為某幾類新藥提供有價值的信息。