靶向新藥如何進(jìn)行臨床配套檢測

如果研究上，采取特定患者亞群的做法，那么發(fā)現(xiàn)與藥物敏感性，或耐藥性相關(guān)的預(yù)測性生物標(biāo)志物，就成為了終極目標(biāo)。如果研究確定了一種有前景的藥物敏感性、或生物標(biāo)志物，那么進(jìn)一步臨床驗證，可以采取一種靶點(diǎn)富集策略。

而局限于該標(biāo)志物陽性的患者，之后可在更廣泛的一般群體中進(jìn)行測試?；蛘?，可在非選擇人群中對藥物療效，進(jìn)行初始評估，之后在預(yù)測性生物標(biāo)志物陽性的群體中，進(jìn)行臨床研究。這兩種方法的選擇，主要取決于對預(yù)測性生物標(biāo)志物的自信程度。

無論采取哪種策略，回答這些問題的2期試驗，都需要更多時間和資源。然而這類試驗的花費(fèi)會更少，而在此基礎(chǔ)上，可以期待集中于靶點(diǎn)富集人群的3期試驗，將產(chǎn)生較高水平的療效。且預(yù)測性生物標(biāo)志物的完全確證，需要達(dá)到嚴(yán)格的統(tǒng)計學(xué)標(biāo)準(zhǔn)，該標(biāo)準(zhǔn)不屬于早期臨床發(fā)展中，進(jìn)行的臨床試驗所達(dá)到標(biāo)準(zhǔn)的范疇。

這樣的研究要求，在根據(jù)標(biāo)志物決定治療組，及不根據(jù)標(biāo)志物決定治療組之間進(jìn)行隨機(jī)。監(jiān)管路徑實現(xiàn)腫瘤個體化醫(yī)學(xué)，需依賴于靶向治療藥物，與經(jīng)驗診斷檢測技術(shù)的協(xié)調(diào)發(fā)展；經(jīng)驗診斷檢測可確定更優(yōu)治療群體，這就需要同時發(fā)展一種新藥，和其配套的一種診斷檢測，這對涉及的方方面面，都提出了獨(dú)特的挑戰(zhàn)。